2024年11月19日，深信生物（“Innorna”），一家專注于脂質(zhì)納米顆粒（Lipid Nanoparticle，LNP）遞送技術(shù)及創(chuàng)新RNA療法開發(fā)的臨床階段生物制藥公司，宣布其在研mRNA新藥IN015繼2024年11月1日獲得美國FDA兒科罕見病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）后又獲美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。
IN015用于治療進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），這是一種嚴重危害生命的遺傳性疾病。同時獲得RPDD和ODD將極大地促進IN015臨床開發(fā)和上市進程，使患者早日受益。2024年7月，深信生物另一款針對PFIC的mRNA藥物IN016已獲得RPDD及ODD。IN015與IN016靶向不同的功能蛋白，以期達成對PFIC更加全面的治療作用。IN015是深信生物第三款獲得孤兒藥認定的mRNA療法產(chǎn)品，該認定顯示了針對PFIC患者提供新的有效治療選擇的急迫性和重要性。
關(guān)于孤兒藥資格認定（ODD）
ODD是美國FDA孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）針對符合條件的用于預(yù)防、治療和診斷影響美國人群少于20萬的罕見病的藥物（包括生物制品）所授予的認定資格?！豆聝核幏ò浮芬?guī)定，獲得孤兒藥認定的申請人將獲得稅收優(yōu)惠、減免某些臨床試驗費用、免除NDA/BLA申請費以及藥品獲批后七年市場獨家銷售權(quán)激勵措施。這一認定將有助于加速IN015的全球臨床開發(fā)和市場化進程。
關(guān)于進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和IN015
PFIC是一組罕見的異質(zhì)性常染色體隱性遺傳性疾病，因基因突變導致膽汁排除障礙，發(fā)生肝內(nèi)膽汁淤積。PFIC患者通常表現(xiàn)為黃疸、肝腫大、瘙癢、脾腫大、腹瀉等癥狀，病情呈進行性進展，可發(fā)展為肝損傷、纖維化、肝硬化，因而造成較高的死亡率。盡管目前有一些可能起到緩解和支持作用的治療方法，但PFIC迄今仍缺乏有效治療途徑。IN015旨在通過恢復缺陷蛋白，使膽汁排除正?；?，以緩解PFIC患者的癥狀，從根本上治療由于基因突變導致的進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥。
關(guān)于深信生物
深信生物成立于2019年，致力于開發(fā)LNP遞送技術(shù)平臺及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個包含5000多種可離子化脂質(zhì)的多樣性導向LNP庫（DOLL），可應(yīng)用于多種創(chuàng)新療法的開發(fā)，包括mRNA疫苗和藥物、在體基因編輯療法和細胞療法等。
資料來源：
1.深信生物
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