名稱:利司撲蘭
Name:Risdiplam
CAS No.:1825352-65-5
狀態(tài):中試
分類:罕見病SMA
標(biāo)準(zhǔn):
其他信息:利司撲蘭作為靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物,可通過雙位點(diǎn)特異性結(jié)合SMN2前體mRNA,以產(chǎn)生足量的功能性蛋白。同時(shí),利司撲蘭可穿透血腦屏障,分布于中樞和外周組織,全身性增加SMN蛋白水平,相比單獨(dú)作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)更多獲益。