2017年， FDA共批準(zhǔn)了46種新分子藥物，是2016年（22個(gè)）的兩倍多，同時(shí)也創(chuàng)下20年來(lái)紀(jì)錄。
2017年FDA批準(zhǔn)了46種創(chuàng)新藥，研發(fā)回報(bào)率卻不樂觀……-觀察-生物探索
利潤(rùn)豐厚領(lǐng)域“扎堆”
從表格可以看出，越來(lái)越多的創(chuàng)新藥物似乎集中在利潤(rùn)豐厚的治療領(lǐng)域，如腫瘤學(xué)、免疫學(xué)和罕見病等。值得注意的是，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的越來(lái)越多的藥物是針對(duì)生物制劑而不是小分子。近年來(lái)，生物技術(shù)和制藥公司都向這些專業(yè)市場(chǎng)投入了大量資金。
在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，這一投資趨勢(shì)導(dǎo)致了癌癥研究的蓬勃發(fā)展，相應(yīng)的，新的藥物也涌向了患者。2017年，F(xiàn)DA下屬藥物評(píng)估和研究中心（CDER）批準(zhǔn)了12種新的癌癥藥物，包括5個(gè)針對(duì)血液癌、4個(gè)用于治療乳腺癌和卵巢癌，以及用于尿路上皮癌、肺癌和梅克爾細(xì)胞癌的藥品。
然而，激增的研發(fā)活動(dòng)也意味著現(xiàn)有的藥物類別中涌現(xiàn)出“me - too”分子。例如，2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了第四個(gè)和第五個(gè)PD -1/ L1抑制劑，第二個(gè)和第三個(gè)CDK 4 / 6抑制劑，以及第三個(gè)PARP抑制劑。
2017年批準(zhǔn)的大多數(shù)癌癥藥物被FDA指定為孤兒藥，這表明在美國(guó)，有針對(duì)性的疾病影響不到20萬(wàn)人。多數(shù)情況下，制藥商首先針對(duì)特定的癌癥亞型，然后擴(kuò)大到更廣泛的適應(yīng)癥。
除腫瘤學(xué)之外，業(yè)界對(duì)開發(fā)“孤兒病”藥物的興趣顯而易見。包括已經(jīng)批準(zhǔn)藥物的新適應(yīng)癥，F(xiàn)DA在2017年批準(zhǔn)的孤兒適應(yīng)癥數(shù)量創(chuàng)紀(jì)錄，這一數(shù)字自2010年以來(lái)迅速增加，而且這種趨勢(shì)也不會(huì)消失。
基因療法過去一年取得了很大的進(jìn)展，其他幾種基于DNA的治療方法有望在未來(lái)幾年獲批。這波即將到來(lái)的浪潮，促使FDA對(duì)其基因療法的監(jiān)管方式進(jìn)行改革。
FDA局長(zhǎng)Gottlieb在12月19日發(fā)表的講話中表示，2018年我們將開始發(fā)布一系列針對(duì)特定基因治療產(chǎn)品開發(fā)的疾病特異性指導(dǎo)文件，這些指導(dǎo)文件將幫助推進(jìn)基因治療領(lǐng)域的發(fā)展。”
2017年還有一些值得注意的藥物被批準(zhǔn)用于治療牛皮癬、過敏性皮炎和哮喘等炎癥。
迅速成功的贏家
通常，幾個(gè)季度的時(shí)間對(duì)于一個(gè)公司來(lái)說是不足以增加銷售的。盡管如此，2017年批準(zhǔn)的一些藥物在商業(yè)上仍然取得了迅速的成功。
領(lǐng)先的是羅氏公司的多發(fā)性硬化癥藥品Ocrevus(ocrelizumab)，它在市場(chǎng)上頭六個(gè)月收入超過5億美元。
Tesaro公司的Zejula（niraparib）也表現(xiàn)強(qiáng)勁，銷售額達(dá)6500萬(wàn)美元。在經(jīng)歷了一場(chǎng)比預(yù)期更加糟糕的開局之后，賽諾菲的Dupixent在其第一年的銷售中也創(chuàng)造了1億美元的銷售額。
諾華制藥、輝瑞、賽諾菲、羅氏均獲得了兩項(xiàng)批準(zhǔn)，而阿斯利康(AstraZeneca)則獲得三項(xiàng)批準(zhǔn)：癌癥藥物Imfinzi(durvalumab)和Calquence(acalaburtinib)，以及哮喘藥物Fasenra(benralizumab)。
創(chuàng)新藥回報(bào)率并不樂觀
盡管2017年是繁榮的一年，整體而言獲得了更多的審批，但是行業(yè)的研發(fā)生產(chǎn)力依然存在問題。
德勤分析師們?cè)谧钚聢?bào)告中指出，該公司對(duì)12家大型生物制藥公司進(jìn)行了追蹤，大約要花費(fèi)20億美元才能將新藥推上市。不斷膨脹的成本已經(jīng)壓縮了回報(bào)率，2017年回報(bào)率從2010年的10%下降至4%以下。
研究人員在報(bào)告中寫道:“我們的分析明確地提醒我們，投資生物制藥是有風(fēng)險(xiǎn)的，而且財(cái)務(wù)回報(bào)也絕對(duì)不能保證。”盡管這已經(jīng)是這個(gè)行業(yè)多年來(lái)一個(gè)不爭(zhēng)的事實(shí)，但生物制藥研發(fā)投資回報(bào)的下降可能會(huì)影響到該行業(yè)的商業(yè)模式。
總的來(lái)說，德勤對(duì)該行業(yè)未來(lái)的前景進(jìn)行了積極的展望，但其他預(yù)測(cè)并不樂觀。無(wú)獨(dú)有偶的是，去年11月，諾華公司研發(fā)投資組合管理總監(jiān)Kelvin Stott在LinkedIn上發(fā)布了一份廣為流傳的分析報(bào)告指出，該行業(yè)正處于下滑階段，已經(jīng)到藥物開發(fā)結(jié)果的低谷。
盡管制藥公司可能會(huì)因?yàn)槌杀驹黾雍褪找嫦陆刀械截?fù)擔(dān)越來(lái)越沉重，但更精簡(jiǎn)的生物技術(shù)公司往往會(huì)取得更有效的成功。
在2017年CDER批準(zhǔn)的46項(xiàng)中，有21項(xiàng)授予了大型生物技術(shù)和制藥公司以外的開發(fā)人員。生物技術(shù)人員也推動(dòng)了基因治療和CAR-T等領(lǐng)域的發(fā)展。
隨著美國(guó)稅收改革法案通過并簽署成為法律，更多的生物技術(shù)公司可能會(huì)被收購(gòu)。但通過整合的增長(zhǎng)只能走這么遠(yuǎn)。與此同時(shí)，圍繞藥品定價(jià)的壓力也迫使制藥公司限制價(jià)格上漲，從而抑制了另一條主要增長(zhǎng)途徑。
因此，關(guān)于研發(fā)生產(chǎn)力的問題將成為重中之重。2017年可以實(shí)現(xiàn)這個(gè)數(shù)字，但要維持這一水平可能是一個(gè)挑戰(zhàn)。
參考資料
Drug approvals surged in 2017. What does that mean for pharma?
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