今日，摩根大通醫(yī)療健康年會(huì)（J.P. Morgan Healthcare Conference）迎來尾聲。大會(huì)期間，諸多大型醫(yī)藥企業(yè)與初創(chuàng)新銳總結(jié)了2017年的工作，并對2018年進(jìn)行了前瞻。在今天的這篇文章里，我們也將各家公司的進(jìn)展和動(dòng)態(tài)整理分享給各位讀者。

       艾伯維（AbbVie）

       艾伯維近期在免疫學(xué)領(lǐng)域有了多款新產(chǎn)品。其抗IL-23抗體risankizumab與口服JAK1抑制劑upadacitinib均有望成為重磅新藥。艾伯維也在拓展其產(chǎn)品進(jìn)入類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和銀屑病關(guān)節(jié)炎之外的領(lǐng)域，造福更多患者。

       Agios Pharmaceuticals

       藥明康德集團(tuán)合作伙伴Agios的兩款I(lǐng)DH抑制劑Idhifa與ivosidenib是這家公司在2018年的研發(fā)重點(diǎn)。其中，ivosidenib有望在今年下半年獲批上市，治療復(fù)發(fā)性/難治性的急性骨髓性白血病。值得一提的是，Agios最新的測試結(jié)果表明，在急性骨髓性白血病患者中，IDH2的突變率接近50%，這給了其IDH抑制劑大展身手的機(jī)會(huì)。

       安進(jìn)（Amgen）

       安進(jìn)宣布在接下來的1-2年里，其雙特異性分子有望取得突破。目前，安進(jìn)的管線中有12個(gè)早期的雙特異性分子項(xiàng)目，有望針對BCMA、CD33、以及EGFR等靶點(diǎn)，治療多種實(shí)體腫瘤和血液腫瘤。安進(jìn)希望進(jìn)一步拓展在腫瘤學(xué)中的管線，帶來全新的免疫腫瘤學(xué)療法。

       Amicus Therapeutics

       同為藥明康德集團(tuán)合作伙伴的Amicus非常引人關(guān)注。其法布里病新藥Migalastat有望在2018年中期獲批上市，進(jìn)入美國市場。而其酶替代療法ATB101也有望為法布里病患者帶來更多的選擇方案。

       Alnylam Pharmaceuticals

       Alnylam的Patisiran （ALN-TTR02）有望在2018年得到批準(zhǔn)，成為首款針對RNA的療法。這無論對于這家公司，還是對于整個(gè)行業(yè)，都會(huì)是一個(gè)大事件。此外，治療卟啉癥的Givosiran也有望在2018年中獲得中期數(shù)據(jù)。

       Biogen

       Aducanumab（BIIB037）的3期臨床數(shù)據(jù)有望在下半年公開數(shù)據(jù)，這非常引人矚目。而另一款治療阿茲海默病的新藥BAN2401能否取得成功，也牽動(dòng)了許多人的心。在一項(xiàng)經(jīng)治第12個(gè)月的分析中，獨(dú)立數(shù)據(jù)分析認(rèn)為這項(xiàng)療法并沒有取得成功。

       bluebird bio

       bluebird在接下來的2年里將迎來一系列里程——其治療β-地中海貧血的LentiGlobin、治療腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Lenti-D、以及治療多發(fā)性骨髓瘤的bb2121均有望遞交上市申請。

       百時(shí)美施貴寶（BMS）

       百時(shí)美施貴寶計(jì)劃將其重磅免疫療法新藥Opdivo用于非小細(xì)胞肺癌、腎細(xì)胞癌、肝細(xì)胞癌、以及胃癌的一線治療。此外，Opdivo、Yervoy、以及IDO抑制劑BMS-986205的三聯(lián)免疫療法也有望迎來進(jìn)展。

       Celgene

       Celgene的會(huì)議專場在宣布收購Impact Biomedicines的次日進(jìn)行，因此也吸引了諸多關(guān)注。Celgene希望通過合作研發(fā)fedratinib，為骨髓纖維化的患者帶來新福音。如果一切順利，這款一度被終止臨床試驗(yàn)的新藥，有望于2018年中期遞交上市申請。在藥明康德全球論壇上，Celgene研究和早期開發(fā)總裁Rupert Vessey博士也分享了Celgene收購Impact背后的故事。

       在管線方面，Celgene的Abraxane將在2018年迎來關(guān)鍵結(jié)果，用于胰 腺癌的治療。此外，治療β-地中海貧血的lusptercept、治療多發(fā)性骨髓瘤的Pomalyst、以及治療多發(fā)性硬化癥的Ozanimod也有望迎來突破。于此同時(shí)，Celgene與Juno以及bluebird合作研發(fā)的多款CAR-T療法也期待新的進(jìn)展。

       Cellectis

       Cellectis正在評估其UCART療法的療效。目前看來，其療效和耐受性與已獲批的CAR-T療法非常類似。2018年，Cellectis計(jì)劃推進(jìn)其UCART123項(xiàng)目到急性淋巴性白血病和急性骨髓性白血病中，決定其的治療劑量。

       Daiichi Sankyo

       Daiichi Sankyo的抗體藥物偶聯(lián)物療法DS-8201在早期臨床試驗(yàn)中取得了富有潛力的成果。研究人員們相信，這款新藥有望在2019-2020年期間遞交申請，治療乳腺癌和胃癌。

       Ionis Pharmaceuticals

       Ionis的inotersen已獲得美國FDA的優(yōu)先審評資格，這有助于加快這款新藥的上市。2018年7月6日，我們有望聽到這款新藥的批復(fù)結(jié)果。此外，Ionis的6項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)在今年聽到結(jié)果。

       Incyte

       Incyte公司將繼續(xù)專注于其明星藥物Jakafi。今年上半年，2期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)REACH-1的結(jié)果將出爐，讓人期待。同時(shí)，Incyte也專注拓展其JAK抑制劑項(xiàng)目。首先，Jakafi有望與PI3K-delta和PIM抑制劑組成聯(lián)合療法進(jìn)行治療；其次，其用于治療急性GVHD的JAK1抑制劑itacitinib也有望在接下來的1-2年里獲得數(shù)據(jù)。

       Incyte的IDO1抑制劑epacadostat與Keytruda聯(lián)用治療黑色素瘤的試驗(yàn)將在今年上半年迎來無進(jìn)展生存期的數(shù)據(jù)，治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的新藥baricitinib也將聽到FDA的答復(fù)。在管線建立方面，Incyte還擁有治療非小細(xì)胞肺癌的capmatinib、FGFR1/2/3抑制劑INCB54828、以及PD-1抑制劑MGA012。

       Juno Therapeutics

       藥明康德集團(tuán)合作伙伴Juno將推進(jìn)JCAR017和JCARH125的研發(fā)。其中，治療難治性/復(fù)發(fā)性彌散性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的JCAR017預(yù)計(jì)在下半年遞交上市申請。JCARH125則是一款靶向BCMA的CAR-T療法，在今年將公布治療難治性/復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤的1期臨床試驗(yàn)結(jié)果。

       德國默克（Merck KGaA）

       德國默克與輝瑞共同帶來的新藥Bavencio在2017年順利獲批。2018年，其2線治療非小細(xì)胞肺癌以及卵巢癌的3期臨床試驗(yàn)也將公布結(jié)果。

       默沙東（MSD）

       默沙東將在3期臨床試驗(yàn)KEYNOTE-189中，將總生存期（OS）作為共同主要臨床終點(diǎn)。如果取得成功，Keytruda與化療將作為一線療法，治療非鱗狀非小細(xì)胞肺癌。此外，默沙東也指出，在ClinicalTrials.gov上注冊的約700項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，不少3期臨床試驗(yàn)有望在2018年取得結(jié)果。

       諾華（Novartis）

       在2018年，諾華的CGRP抗體有望得到美國FDA的批準(zhǔn)，治療偏頭痛。這也有望造福大量罹患偏頭痛的患者。除此之外，諾華還計(jì)劃進(jìn)一步開發(fā)其心衰新藥Entresto與Cosentyx。

       輝瑞（Pfizer）

       輝瑞在上半年有不少大動(dòng)作。首先，其PARP抑制劑新藥talazoparib將遞交上市申請，治療BRCA突變的乳腺癌患者。此外，Xtandi也有望擴(kuò)大適應(yīng)癥，治療非轉(zhuǎn)移性、去勢抵抗性的前列腺癌。而在下半年，其酪氨酸激酶抑制劑lorlatinib也有望在美國獲批，治療非小細(xì)胞肺癌。

       再生元（Regeneron Pharmaceuticals）

       2017年，再生元/賽諾菲（Regeneron/Sanofi）的重磅新藥Dupixent獲批上市。2018年，再生元計(jì)劃將這款新藥推進(jìn)到全新疾病領(lǐng)域，這包括嚴(yán)重的兒童特應(yīng)性皮炎、不受控制的持續(xù)哮喘、以及鼻息肉病等疾病。

       羅氏（Roche）

       在新的一年，羅氏期待將其重磅免疫療法Tecentriq與其他療法進(jìn)行組合，治療更多的患者群體。非小細(xì)胞肺癌將是羅氏腫瘤免疫療法的發(fā)展重點(diǎn)。此外，羅氏也將關(guān)注腎癌、乳腺癌、以及結(jié)直腸癌。

       SAGE Therapeutics

       SAGE的產(chǎn)后抑郁癥新藥Brexanolone計(jì)劃在2018年上半年遞交上市申請，這是這家公司今年的重心。此外，其新藥SAGE-217也計(jì)劃進(jìn)軍雙相抑郁癥和帕金森病領(lǐng)域。

       Sangamo Therapeutics

       去年，Sangamo完成了史上第一個(gè)人體基因改造試驗(yàn)，締造了歷史。在今年，其多款基因療法有望取得進(jìn)展。首先，其甲型血友病療法SB-525有望取得初步數(shù)據(jù)；其次，其針對MPS-I、MPS-II、以及乙型血友病的三款療法也將在2018年取得頂線結(jié)果。

       Spark Therapeutics

       Spark啟動(dòng)了針對龐貝氏癥的基因療法項(xiàng)目，以求為患者帶來優(yōu)于酶替代療法的治療方案。

       Ultragenyx Pharmaceutical

       Ultragenyx的第一款新藥在2017年獲批上市。而對于這家公司來說，2018年將迎來更多關(guān)鍵里程碑。其治療低磷血癥的新藥burosumab有望在今年4月獲批，治療鳥氨酸轉(zhuǎn)移酶（OTC）缺陷癥的新藥DTX301也取得了出色的早期成果。

       Vertex Pharmaceuticals

       Vertex的囊性纖維化療法VX-152、VX-659、以及VX-445有望在今年早期得到2期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。其基因療法CTX001也有望在今年啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)，治療β-地中海貧血。

       參考資料：

       [1] JP MORGAN HEALTHCARE CONFERENCE 系列Reports

       [2] 2018 US Biotech Outlook - J.P. Morgan