自從上一種阿爾茨海默病藥物上市以來，已經(jīng)有15年的歷史了，這是制藥巨頭們歷史上最長、最昂貴的一段時(shí)光。但巨頭們?nèi)匀辉谠擃I(lǐng)域繼續(xù)投入數(shù)十億美元，因?yàn)樵摷膊≡谌澜绱蠹s4400萬名患者，巨額利潤誘惑著巨頭們持續(xù)的投入研發(fā)。
下圖預(yù)測(cè)了未來癡呆癥患者人數(shù)的增長趨勢(shì)，我們可以看到前方巨大的市場空間。
自從輝瑞公司宣布退出神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的藥物研究，一些業(yè)內(nèi)人士也開始質(zhì)疑新藥產(chǎn)生還需要多久。輝瑞的決定意味著它在尋找能夠減緩或阻止阿爾茨海默病藥物的競爭中退出，現(xiàn)在該領(lǐng)域必須在失去一個(gè)巨頭參與的情況下繼續(xù)前行。
阿爾茨海默病的研究費(fèi)用是昂貴的，很大程度上是因?yàn)樵摬∵M(jìn)展緩慢，這意味著一項(xiàng)研究可能會(huì)持續(xù)數(shù)年，在研藥物才能顯示出效果來。三期臨床試驗(yàn)的成本可能會(huì)在6億至10億美元之間。
輝瑞公司前研究和開發(fā)負(fù)責(zé)人John LaMattina認(rèn)為這個(gè)決定是未來的趨勢(shì)，并預(yù)測(cè)其他制藥巨頭最終也會(huì)如此決定。即使像輝瑞這樣的制藥巨頭的預(yù)算也不能同時(shí)支撐這么多研發(fā)項(xiàng)目，如果你在一個(gè)藥物上投入十億美元，就占用了太多公司預(yù)算了。最后，美國政府醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu) - 國立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health）可能不得不介入該領(lǐng)域的研發(fā)，以彌補(bǔ)制藥公司退出后的資金缺口。
然而，在舊金山摩根大通醫(yī)療大會(huì)上，大多數(shù)涉及阿爾茨海默病研發(fā)的制藥巨頭表示，他們?nèi)匀恢铝τ谶@一疾病領(lǐng)域，包括Biogen、Eli Lilly、Merck、Roche、Novartis和Takeda Pharmaceuticals。
Eli Lilly的頂尖科學(xué)家Dan Skovronsky說："照顧阿爾茨海默病患者對(duì)社會(huì)來說要付出巨大的經(jīng)濟(jì)代價(jià)，現(xiàn)在還不是放棄的時(shí)候，盡管2016年禮來遭受了重大挫折，當(dāng)時(shí)的阿爾茨海默病藥物臨床失敗，但公司仍然堅(jiān)持研發(fā)。
下圖為我們展示了研發(fā)阿爾茨海默病新藥的不易。
之前試驗(yàn)失敗的一個(gè)教訓(xùn)是患者在進(jìn)行試驗(yàn)之前應(yīng)該進(jìn)行腦掃描，以確保他們患有這種疾病。許多失敗的研究并沒有這樣做，這意味著一些患者可能是一種不同類型的癡呆癥，所以不會(huì)對(duì)阿爾茨海默癥的藥物有響應(yīng)。
越來越多的人相信，患者不能在已經(jīng)確診之后才開始治療，這促使一些制藥公司在遺傳基因上易患阿爾茨海默癥但尚未出現(xiàn)癥狀的人群中測(cè)試藥物。
諾華首席執(zhí)行官Vas Narasimhan表示："我相信該行業(yè)的所有阿爾茨海默癥臨床試驗(yàn)都是太晚了，目前正在研究針對(duì)攜帶遺傳風(fēng)險(xiǎn)的健康人群的藥物。也許當(dāng)你發(fā)現(xiàn)任何癥狀的時(shí)候，實(shí)際上已經(jīng)晚了。"
默沙東公司首席財(cái)務(wù)官Rob Davis表示，公司也認(rèn)為早些時(shí)候治療患者可能會(huì)奏效。默沙東研發(fā)的一種藥物的大規(guī)模臨床試驗(yàn)在去年初被終止，專家認(rèn)為這種努力是徒勞的。但是該藥針對(duì)早期患者的第二項(xiàng)研究，也就是針對(duì)剛剛開始出現(xiàn)記憶力衰退的患者的臨床試驗(yàn)明年應(yīng)該會(huì)產(chǎn)生效果。
然而，投資者不會(huì)永遠(yuǎn)讓制藥公司在前景不好的藥物上持續(xù)撒錢。對(duì)許多人來說，都寄希望于Biogen公司的Aducanumab的大型臨床研究，該研究正在進(jìn)行III期臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)明年會(huì)有結(jié)果。
Aducanumab被認(rèn)為是迄今為止對(duì)淀粉樣蛋白假說的檢驗(yàn)，該假說認(rèn)為該病是由大腦上斑塊的積聚引起的。這種藥物似乎可以有效地清除這些斑塊，所以如果即將發(fā)布的數(shù)據(jù)沒有顯示出該藥會(huì)降低患者的認(rèn)知下降速度，那么這個(gè)假設(shè)就會(huì)受到重創(chuàng)。
淀粉樣蛋白假說的驗(yàn)證歷程從輝瑞的Bapineuzumab到禮來的Solanezumab，都先后宣布臨床試驗(yàn)失敗，Aducanumab的臨床Ib試驗(yàn)結(jié)果使得該領(lǐng)域的玩家保留著希望的火種，具體結(jié)果預(yù)計(jì)要到2019年公布。
一些競爭對(duì)手認(rèn)為輝瑞的退出是由于公司投入在阿爾茨海默病的資源不足，并指出該公司已經(jīng)大幅減少了投入，實(shí)際上只進(jìn)行了四項(xiàng)小型研究。
一些分析人士認(rèn)為，真正的突破不會(huì)來自于制藥巨頭，而是來自更小、更專注的生物技術(shù)公司，就像癌癥領(lǐng)域近期的許多進(jìn)展一樣，很多都是小公司引領(lǐng)研發(fā)浪潮。
最近與AbbVie簽署合作協(xié)議的Oney先生表示，如果一家小公司確實(shí)發(fā)現(xiàn)了一種可行的藥物，那么它也需要一個(gè)制藥巨頭的商業(yè)實(shí)力來管理銷售該藥。
其實(shí)，只要有利潤，巨頭自然會(huì)回歸。這么大的市場，即使出現(xiàn)星星之火，也可以燎原。
參考：
1. Big Pharma efforts on Alzheimer's tested by Pfizer exit
2. Alzheimer's Disease International (ADI)
作者簡介：瀟瀟雨，藥物研發(fā)從業(yè)者，藥劑小碩一枚，專注于藥物調(diào)研、新藥動(dòng)態(tài)、企業(yè)跟蹤和學(xué)術(shù)前沿。
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