生物醫(yī)藥公司Abeona今日宣布,其用于隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥(RDEB)的基因校正的自體細胞產(chǎn)品EB-101獲美國FDA再生醫(yī)學(xué)先進療法(RMAT)認定。這是基因療法首次獲得RMAT認定。
大皰性表皮松解癥(EB,Epidermolysis bullosa)是一種罕見的遺傳疾病,表現(xiàn)為皮膚非常脆弱,因日常的輕微摩擦而反復(fù)發(fā)作水皰。隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥(RDEB)是常染色體隱性遺傳。RDEB的患兒出生時或出生不久即發(fā)生水皰和大面積的皮膚缺損。有時幾乎所有皮膚和粘膜表面都有水皰。目前還沒有手段去普遍檢驗RDEB的基因。只能在兒童發(fā)病后才知道他的父母帶有致病基因。
Abeona公司的EB-101產(chǎn)品是一種體外基因校正的自體細胞療法,該療法將COL7A1膠原蛋白基因插入到患者自身的皮膚細胞(角質(zhì)形成細胞)中,用于治療RDEB。EB-101已獲得美國FDA突破性療法認定,孤兒藥資格、罕見兒童疾病標識以及歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥資格。
▲EB-101在部分患者中取得了良好的結(jié)果(圖片來源:《JAMA》)
在已經(jīng)完成的1/2期臨床試驗中,對每名受試者的未愈合慢性傷口施用EB-101,并在預(yù)定時間點評估傷口愈合。該試驗達到了安全性和有效性的主要終點。將EB-101施用后的傷口愈合與未治療傷口的愈合情況進行比較,評估了128名患者和大約1500次慢性和復(fù)發(fā)性RDEB傷口。次要終點包括膠原蛋白C7的表達和施用后3個月和6個月時錨定纖維蛋白的恢復(fù)情況。數(shù)據(jù)顯示在施用EB-101后:
在3個月時觀察到100%的傷口愈合(42/42處理的傷口,n = 7個受試者),( 傷口愈合定義為大于50%的傷口面積閉合)
6個月時90%傷口愈合(38/42處理過的傷口,n = 7個受試者)
12個月時83%傷口愈合(20/24處理過的傷口,n = 4個受試者)
24個月時88%傷口愈合(21/24治療傷口,n = 4個受試者)
給藥后36個月,100%傷口愈合(6/6治療傷口,n = 1個受試者)。
膠原蛋白VII(C7)表達:C7和形態(tài)學(xué)上正常的NC2反應(yīng)性錨定纖維在EB-101治療的傷口中在治療后1個月就可以檢查到,并且在給藥后至少保持兩年。
與RDEB其它治療方法的結(jié)果相比,這一研究意義重大,因為目前還沒有批準的療法可以在RDEB患者中實現(xiàn)治療兩個月后還能保持治愈狀態(tài)。
▲Abeona的豐富研發(fā)管線(圖片來源:Abeona官方網(wǎng)站)
Abeona總裁兼首席執(zhí)行官Timothy J. Miller博士說:“EB-101是一種基因修正的自體細胞療法,利用患者自身的細胞,并對其進行基因修復(fù),以產(chǎn)生原本缺失的膠原蛋白,從而幫助皮膚保持在身體上。這減少了由傷害引起的疼痛水皰的數(shù)量,并且在我們的1/2期臨床試驗中已經(jīng)顯示能夠改善傷口愈合達2年以上。過去六個月內(nèi)獲得的RMAT和突破性療法認定,再次肯定了EB-101臨床試驗結(jié)果的重要性,以及在未滿足的醫(yī)療需求領(lǐng)域推進有希望的治療方法的迫切需要。我們很高興FDA授予RMAT認定,這將有助于加速EB-101的發(fā)展,同時期待繼續(xù)我們與FDA的討論,為今年晚些時候開始的3期臨床試驗確定前進的道路。”
我們很高興看到針對RDEB疾病的這一重要突破,也期待盡快有臨床批準的療法能緩解病人的痛苦。
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