歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）已經(jīng)對(duì)7種新藥在該地區(qū)的批準(zhǔn)審核時(shí)間進(jìn)行了前移，其中包括A型血友病、糖尿病以及罕見(jiàn)遺傳疾病的新治療選擇，這也意味著這些藥物有望盡快獲得上市許可授權(quán)。
羅氏公司的一流療法Hemlibra（emicizumab）被推薦用于所有年齡段的A型血友病患者，以預(yù)防出血或降低伴有凝血因子Ⅷ抑制劑的出血事件的頻率。委員會(huì)指出，該抑制劑的開(kāi)發(fā)或可解決A型血友病治療相關(guān)最嚴(yán)重的并發(fā)癥，這也是該疾病難以控制的重要原因。該機(jī)構(gòu)表示，目前臨床上患者使用的替代方案通常非常“費(fèi)時(shí)且很繁瑣”，特別是對(duì)于兒童來(lái)說(shuō)，且該療法并非對(duì)所有患者都有效，這也突顯了該領(lǐng)域未滿足的醫(yī)療需求，促使業(yè)界開(kāi)發(fā)更方便和有效的治療選擇。
Hemlibra是推薦使用抑制劑患者的第一種單克隆抗體，這是近20年來(lái)首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的用于治療體內(nèi)含有VIII因子抑制物的A型血友病的新藥。兩項(xiàng)大型關(guān)鍵臨床試驗(yàn)HAVEN 1和HAVEN 2表明，Hemlibra可顯著降低成人和兒童患者的出血率。大約三分之一的嚴(yán)重A型血友病患者，體內(nèi)會(huì)產(chǎn)生針對(duì)因子VIII替代療法的抑制物，從而面臨更大風(fēng)險(xiǎn)的嚴(yán)重至威脅生命的出血或反復(fù)出血，并由此引發(fā)長(zhǎng)期的關(guān)節(jié)損傷。目前英國(guó)一些A型血友病患者可以通過(guò)國(guó)內(nèi)早期獲得藥品計(jì)劃（EAMS）獲得該藥物的治療機(jī)會(huì)。
此外，CHMP建議為L(zhǎng)amzede（velmanase alfa）授予上市許可，Lamzede作為一種長(zhǎng)期酶替代療法可用于治療成人、青少年及兒童的輕度至中度形式的α-甘露糖苷缺乏癥。
該疾病是一種罕見(jiàn)性遺傳性酶代謝障礙，患者身體的許多器官和組織中富集了甘露糖的低聚糖從而引起細(xì)胞損傷。受此病影響的患者可能有智力障礙，肝脾腫大，面部特征和骨骼異常。α-甘露糖苷缺乏癥的癥狀范圍從輕度、中度到重度。重度患兒的生存期通產(chǎn)不會(huì)超過(guò)童年時(shí)期，而那些受輕度疾病影響的個(gè)體則可以存活到成年期。
作為一種罕見(jiàn)病，據(jù)估計(jì)全世界大約有50-100萬(wàn)人患有這種疾病。目前還沒(méi)有治愈這種疾病。而該藥物注入血液后，可以取代患者體內(nèi)缺乏酶的功能。該藥物旨在使身體中的寡糖水平正?；?，以防止疾病的發(fā)展，并改善患者的生存狀況。Lamzede不能穿過(guò)血腦屏障，因此該藥物預(yù)計(jì)不會(huì)影響疾病的神經(jīng)方面。
默沙東旗下3種糖尿病藥物也獲得了批準(zhǔn)，包括Segluromet（ertugliflozin /****）; Steglatro（ertugliflozin）和Steglujan（ertugliflozin / sitagliptin），Mylan甘精胰島素Semglee也有望獲批。葛蘭素史克帶狀皰疹**Shingrix也有望獲批用于預(yù)防50歲以上成人帶狀皰疹和皰疹后神經(jīng)痛的癥狀。
然而，Renable藥業(yè)治療男性性腺機(jī)能減退的藥物EnCyzix（依諾米芬）此次沒(méi)有贏得CHMP的青睞。盡管研究顯示EnCyzix可使睪酮水平升高，但并沒(méi)有評(píng)估藥物是否能夠改善諸如骨強(qiáng)度、體重增加、陽(yáng)痿和性欲等癥狀，此外服用該藥還有靜脈血栓栓塞的風(fēng)險(xiǎn)。最終委員會(huì)認(rèn)定，根據(jù)現(xiàn)有的證據(jù)，EnCyzix藥物風(fēng)險(xiǎn)大于收益，不予推薦。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）
文章、圖片參考來(lái)源：Seven medicines leap closer to EU approval
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