在世界第11個罕見病日到來之際，美國食品藥品管理局（FDA）局長戈特利布Scott Gottlieb表示，FDA正在采取一系列行動，通過提高新藥評審的效率，盡其所能來鼓勵開發(fā)治療罕見病的新藥和產品。
以下是戈特利布文章翻譯編輯稿。
科學家們已經確定了將近7000種罕見疾病，這些病從罕見癌癥到代謝疾病林林總總。
僅在美國，超過3000萬人 - 或者說，每10個美國人中就有1個 – 患有一種罕見疾病?？杀氖?，這些人中有一半以上是兒童。
2月的最后一天為定為罕見疾病日，以提高公眾和決策者對罕見疾病及其對患者生命影響的認識。
（FDA局長戈特利布）
在美國食品和藥物管理局的會議上，這次活動的范圍擴大到包括一整周的活動，以反映我們取得的進展 - 還有哪些工作還需要完成。
35年前，用于治療這些罕見疾病的藥物很少，用于治療的醫(yī)療器械也較少。為刺激藥物開發(fā)，國會在1983年制定了“孤兒藥物法”。該法規(guī)定了財政獎勵和其他獎勵政策。
隨后于1990年，新的立法建立了醫(yī)療器械產品獲得罕見病指定的路徑。
自從原來的法案通過以來，我們取得了很大的進展。在過去的35年中，有許多藥物和生物制劑被開發(fā)和批準，用于治療650種罕見疾病。
其中，并且有72種醫(yī)療器械已通過人道主義器械計劃，獲得孤兒適應證批準。在2017年，FDA對罕見疾病適應證的批準更是達到了歷史新高。
盡管我們取得了成功，但對于絕大多數罕見疾病或病癥仍然沒有治療方法。
FDA致力于通過提高審查的一致性和效率，精簡我們的流程，來支持罕見疾病研究。
盡我們所能來刺激更多產品的開發(fā)。
為配合第11個罕見病日，FDA還宣布以下文件和活動。
局長戈特利布發(fā)文，“FDA紀念第十一個罕見疾病日”；
新試點計劃：FDA正在啟動一項針對孤兒資格指定申請的新項目，其中包括針對藥企和贊助商的新的申請表格；
公開研討會：FDA宣布將在5月9日舉行公共研討會，以幫助該機構應對為靶向治療和分子定義疾病等孤兒藥開發(fā)的變化做好準備；
諒解備忘錄：FDA與國家罕見疾病組織（NORD）之間簽訂了新的備忘錄，就罕見病展開的合作框架。
2018年需求評估報告：FDA和健康研究院（NIH）的國家推進轉化科學中心/罕見疾病研究辦公室進行了需求評估，以更好地了解未滿足的罕見疾病醫(yī)療器械需求以及其他目標。
聆聽：罕見病患者自己的聲音
根據這個與NORD簽署的備忘錄，FDA的患者事務辦公室工作人員和NORD計劃與患者就罕見疾病開展聆聽會議，以幫助指導對疾病和病癥的臨床和監(jiān)管理解。
并對最緊急的患者需求達成共識，就藥物開發(fā)計劃相關溝通。
而新的罕見病試點計劃，則方便藥企提交孤兒藥指定申請的要求。該計劃包括一個可在線填寫的申請表，并提供在提交過程的在線教程支持。
此外， FDA還制定了一個跨中心咨詢流程，以規(guī)范該機構的溝通。
FDA在5月9日將舉行公開會議，討論評估旨在評估不可確定性，癌癥疾病或病癥的孤兒藥候選藥物的科學和監(jiān)管考慮因素。
戈特利布還表示，近年來越來越重視基因靶向藥物開發(fā)以及細胞和細胞治療方法的科學進展，為開發(fā)罕見疾病治療帶來了更多的機會。
孤兒藥品指定請求的數量從2012年增加了一倍多，到2017年已經超過700個。去年，FDA批準了80個治療罕見疾病的藥物。
據生物世紀報道，在去年6月的參議院聽證會上，戈特利布致力于清理孤兒藥指定積壓，要求在90天內回復所有的請求。
FDA還于去年6月公布了其孤兒藥現代化計劃。
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