百健SPINRAZA改善嬰幼兒及青少年脊髓性肌萎縮患者運(yùn)動(dòng)能力

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來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-03-13

3月12日，百健（Biogen）公司公布了臨床2期研究NURTURE的中期數(shù)據(jù)，該開(kāi)放標(biāo)簽的單臂研究對(duì)SPINRAZA? (nusinersen)用于癥狀發(fā)生前脊髓性肌萎縮癥（SMA）幼兒治療的有效性和安全性進(jìn)行了評(píng)估。

3月12日，百?。˙iogen）公司公布了臨床2期研究NURTURE的中期數(shù)據(jù)，該開(kāi)放標(biāo)簽的單臂研究對(duì)SPINRAZA® (nusinersen)用于癥狀發(fā)生前脊髓性肌萎縮癥（SMA）幼兒治療的有效性和安全性進(jìn)行了評(píng)估。這項(xiàng)題為“Nusinersen用于癥狀前SMA狀態(tài)下嬰兒的治療：臨床2期NURTURE研究的中期功效及安全性結(jié)果”的中期分析顯示，所有嬰兒都活著，沒(méi)有患兒需要?dú)夤芮虚_(kāi)術(shù)或永久性通氣。截止2017年7月5日，與疾病的自然病史相比，患者的運(yùn)動(dòng)功能和運(yùn)動(dòng)里程碑成績(jī)方面均表現(xiàn)出了改善。該項(xiàng)研究連同SPINRAZA在青少年和年輕人中所展示的有效性結(jié)果，將于2018年3月11-14日在弗吉尼亞州阿林頓舉行的肌營(yíng)養(yǎng)不良協(xié)會(huì)臨床會(huì)議上發(fā)表。

百健高級(jí)副總裁兼首席醫(yī)學(xué)官Alfred Sandrock博士表示：“這些結(jié)果增強(qiáng)了SPINRAZA作為第一個(gè)也是唯一一個(gè)批準(zhǔn)治療SMA的藥物的有效性，再一次證明它能給使用SMA的個(gè)人（包括嬰兒、青少年和年輕成年人）帶來(lái)好處。SPINRAZA得到了迄今為止的SMA臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的支持，百健期待與醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)療提供商合作，為SMA青少年和年輕成年患者提供可以顯著改善病患運(yùn)動(dòng)能力的SPIRAZA。”

NURTURE研究中，對(duì)六周或更小的嬰兒（n=25）進(jìn)行了SPINRAZA給藥，其中這些患兒屬于癥狀前階段，基因診斷為SMA，SMN2基因有2到3個(gè)拷貝（n=15為兩個(gè)拷貝；n=10為三個(gè)拷貝）。在進(jìn)行這一中期分析時(shí)，患兒接受了長(zhǎng)達(dá)25.6個(gè)月的跟蹤隨訪，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)了大多數(shù)1型SMA嬰兒需要永久性通氣或死亡的典型時(shí)間。

哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)中心首席研究作者Darryl C. De Vivo博士表示：“NURTURE試驗(yàn)的發(fā)現(xiàn)為SPINRAZA的持續(xù)獲益提供了證明。NURTURE研究中接受治療的遺傳性SMA嬰兒（臨床上有可能發(fā)展為1型或2型），只要有足夠的觀察時(shí)間，他們都能獨(dú)立坐著，而且大多數(shù)人都具備了走路的能力。”

NURTURE試驗(yàn)參與者也取得了58.4的平均CHOP INTEND得分，得分為64分，CHOP INTEND指標(biāo)用于SMA患兒一般運(yùn)動(dòng)功能的測(cè)量。許多患兒可以繼續(xù)改善和維持這些分?jǐn)?shù)并超過(guò)了一個(gè)時(shí)間點(diǎn)，在此點(diǎn)上，未經(jīng)治療的1型SMA患者會(huì)經(jīng)歷顯著的下降。總的來(lái)說(shuō)，研究表明SPINRAZA具有良好的耐受性，沒(méi)有發(fā)現(xiàn)新的安全隱患。

另外將公布的分析結(jié)果還包括SPINRAZA對(duì)2型或3型SMA青少年和年輕人的病情穩(wěn)定或改善作用。這項(xiàng)病例分析中，參與者(n=5)在開(kāi)始CS2研究時(shí)年齡在14-15歲之間，擴(kuò)大研究CS12中患者年齡為17-19歲。一名參與者為2型，4名為3型，在2.5多年的觀察中，所有參與者都接受了多劑量的SPINRAZA治療。結(jié)果包括：Hammersmith運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分量表(HFMSE)的改善；上肢模塊(ULM)的穩(wěn)定；6分鐘步行測(cè)試(6MWT)的改善；以及神經(jīng)肌肉疾病護(hù)理者經(jīng)驗(yàn)評(píng)估（ACEND）得分穩(wěn)定或提高。

斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)中心John Day博士表示：“該病例分析顯示了SPINRAZA對(duì)2型或3型SMA青少年和年輕人的療效。研究參與者在兩年的治療中，甚至在治療后，運(yùn)動(dòng)功能和生活質(zhì)量都有了穩(wěn)定或輕微的改善，這與沒(méi)有接受治療的患有SMA的青少年和年輕人不同，他們的運(yùn)動(dòng)功能會(huì)下降，尤其是步行距離和上肢活動(dòng)的減少，以及與健康有關(guān)的生活質(zhì)量的下降。”（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章參考來(lái)源：New Data Presented at MDA Clinical Conference Show Benefit in Motor Function for Infants, Teens and Young Adults Treated With SPINRAZA® (nusinersen)

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