Proteostasis囊性纖維化藥物獲FDA突破性療法認(rèn)定

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來源：新浪醫(yī)藥

2018-03-14

3月12日，美國(guó)臨床階段生物制藥公司Proteostasis Therapeutics公布稱，美國(guó)FDA已授予公司在研項(xiàng)目PTI-428用于囊性纖維化治療的突破性療法認(rèn)定。

3月12日，美國(guó)臨床階段生物制藥公司Proteostasis Therapeutics公布稱，美國(guó)FDA已授予公司在研項(xiàng)目PTI-428用于囊性纖維化治療的突破性療法認(rèn)定。Proteostasis致力于囊性纖維化(CF)及其他因蛋白質(zhì)功能失調(diào)引起疾病的開創(chuàng)性療法開發(fā)，PTI-428為該公司在研的囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)放大器。

FDA突破性治療授予的目的是加快那些相比現(xiàn)有療法在治療嚴(yán)重或危及生命疾病上具有顯著臨床優(yōu)勢(shì)藥物的審評(píng)及開發(fā)。至該加速審評(píng)項(xiàng)目實(shí)施以來，有不到一半的提交突破性療法申請(qǐng)的藥物獲得了最終認(rèn)定。在CFTR蛋白調(diào)節(jié)領(lǐng)域，獲得突破性療法認(rèn)定的藥物有Kalydeco?和Orkambi?。

本次PTI-428突破性療法授予的具體適應(yīng)癥為用于接受Orkambi背景治療的F508del突變純合子患者的治療。認(rèn)定是基于最近的一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的臨床2期試驗(yàn)，該研究入組了24名使用Orkambi作為背景治療的CF患者，他們每天一次服用50毫克PTI-428或安慰劑，連續(xù)服用28天。研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比，PTI-428治療后1秒內(nèi)預(yù)測(cè)的用力呼氣容積(ppFEV1)平均絕對(duì)提高5.2個(gè)百分點(diǎn)(PProteostasis公司總裁及首席執(zhí)行官M(fèi)eenu Chhabra表示：“我們相信PTI-428突破性療法的認(rèn)定反映了該放大器（一種新型的專利化的CFTR調(diào)節(jié)器）臨床2期研究的療效潛力。PTI-428有可能被加入到當(dāng)前和未來的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)中，這將為囊性纖維化患者改善肺功能提供可能。期待與FDA的緊密合作，以推進(jìn)PTI-428的臨床項(xiàng)目開發(fā)，其中包括作為我們與PTI-801和PTI-808專利化組合治療方案一部分的臨床項(xiàng)目開發(fā)。

PTI-428在CFTR生物發(fā)生早期起作用，以提高新合成的CFTR蛋白水平，這提示該藥物與CFTR校正劑和增效劑聯(lián)合使用具有潛在治療效果。該藥物單藥作為已批準(zhǔn)的CFTR調(diào)節(jié)劑附加治療或與增效劑PTI-808以及校正劑PTI-801聯(lián)用的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，用于CFTR基因F508del突變純合子的囊性纖維化治療。

文章參考來源：Proteostasis Therapeutics Announces FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for PTI-428 in Cystic Fibrosis

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