PhRMA報告：2018年在研的神經疾病治療藥物達537種

熱門推薦：阿爾茨海默病 , 神經疾病 , PhRMA報告 ,

來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-04-26

神經系統(tǒng)疾病是指影響神經系統(tǒng)的疾病，種類超過1000種，大眾所熟知的如阿爾茨海默?。ˋD）、癲癇、偏頭痛、帕金森等，但大多數(shù)都屬于罕見病范疇，僅影響極少一部分群體。在目前超過7000種已知的罕見病中，約360種屬于神經系統(tǒng)疾病。

根據(jù)最近的一項研究，神經系統(tǒng)疾病約影響美國1億人，占到了其總人口的三分之一，每年在治療該類疾病方面的支出已經接近8000億美元。而隨著老齡化進程，到2050年，美國65歲及以上老年人群將翻一番，達到8370萬人。由于神經系統(tǒng)疾病在老年人群中更為普遍，因此，該領域對既能改變疾病又能預防疾病的創(chuàng)新療法的醫(yī)療需求比以往任何時刻更為強烈。

近日，美國藥品研究與制造商協(xié)會發(fā)布報告指出，目前，在美國有537種新藥處于臨床開發(fā)階段，其中多達74%的藥物可能是首創(chuàng)的（first-in-class）藥物。這些藥物正被開發(fā)用于各種各樣的神經系統(tǒng)疾病的治療，其中：

腦腫瘤 95種

AD 92種

慢性疼痛 76種

帕金森 46種

癲癇 36種

遺傳性疾病 34種

多發(fā)性硬化癥 29種

頭痛 27種

中風 26種

肌萎縮側索硬化癥 20種

另有其他一些藥物開發(fā)用于治療腦損傷、亨廷頓氏病、肌營養(yǎng)不良、痙攣、脊髓損傷、抽動穢語綜合癥等。典型例子包括，靶向CGRP的單克隆抗體類偏頭痛藥物、靶向β淀粉樣變性的AD修飾療法、靶向LINGO1的多發(fā)性硬化癥藥物、靶向SEMA4D的單抗類亨廷頓病藥物、靶向MSC的ALS細胞療法等。

報告指出，近年來，科學界已經取得了巨大進步，從分子和基因層面正在揭開神經系統(tǒng)如何工作的神秘面紗，這反過來極大地推動了神經系統(tǒng)疾病領域突破性創(chuàng)新藥物的開發(fā)。然而，仍有相當多的神經系統(tǒng)疾病尚不清楚其疾病機理。

相比其他領域，神經科學領域的新藥研發(fā)異常艱難，臨床失敗風險極高，尤以AD為最。自1998年以來，已有123個AD藥物遭遇臨床失敗，僅有4種藥物成功上市，而這些藥物只是對癥治療，并不能改變疾病進展。但令人欣慰的是，尚無證據(jù)表明醫(yī)藥行業(yè)將要放棄。該領域的諸多失敗與挫折確實讓許多人失望，但同時也是至關重要的墊腳石，幫助推動對極其復雜的神經系統(tǒng)疾病的認識，提供新的線索讓科學不斷前進。

處于臨床開發(fā)階段的這537個新藥，代表了人類對神經科學的不懈探索并朝著攻克神經科學這一偉大愿景穩(wěn)步前進，同時也為全球各地的神經系統(tǒng)疾病患者帶來了新的希望。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）

參考來源：New report shows over 500 medicines in development for neurological disorders

點擊下圖，即刻登記觀展！