今日，Axovant Sciences宣布已從Oxford BioMedica獲得全球獨家授權(quán)，開發(fā)并推廣帕金森病基因療法AXO-Lenti-PD（曾用名OXB-102）。Axovant預(yù)計將于今年底開始對晚期帕金森病患者進行AXO-Lenti-PD的1/2期劑量遞增研究。
帕金森病是一種慢性進行性神經(jīng)退行性疾病。它是僅次于阿茲海默病的第二大常見神經(jīng)退行性疾病，影響了美國100多萬人，全球400-600萬人，它的發(fā)病率隨著人口老齡化而增加。帕金森病患者會經(jīng)歷震顫、肢體僵硬、身體運動緩慢、步態(tài)和平衡問題等癥狀，給生活帶來巨大的身體和**負擔(dān)。
AXO-Lenti-PD作為下一代基因療法，為帕金森病的治療帶來新的可能。它可以提供三種基因，編碼大腦中合成多巴胺所需的一組關(guān)鍵酶。該藥物相比其前身產(chǎn)品ProSavin？，具有修飾的有效載荷配置，可進一步改善內(nèi)源性多巴胺的產(chǎn)生。Oxford BioMedica已經(jīng)成功完成ProSavin？的1/2期研究，并抵達主要終點。其結(jié)果表明，在6個月和12個月時，通過UPDRS第III部分評分測量，該藥物證明了其安全性和耐受性，以及對運動功能的顯著改善。雖然帕金森病會導(dǎo)致逐漸退化，但該藥物給大多數(shù)患者帶來的改善可持續(xù)達四年。
根據(jù)與Oxford BioMedica簽訂的許可協(xié)議條款，Axovant將首先支付3000萬美元，以獲得AXO-Lenti-PD及其前身產(chǎn)品ProSavin？的權(quán)利。如果該藥物獲得批準，Oxford BioMedica還有資格額外獲得超過8.12億美元的開發(fā)、監(jiān)管和推廣里程碑費用，以及AXO-Lenti-PD的凈銷售額特許權(quán)使用費。
Axovant首席執(zhí)行官Pavan Cheruvu博士表示：“Axovant一直致力于為嚴重的神經(jīng)退行性疾病如帕金森病開發(fā)創(chuàng)新療法，我們很高興能與公認的全球細胞和基因療法領(lǐng)導(dǎo)者Oxford BioMedica合作。我們也很高興地歡迎Fraser Wright博士加入我們的領(lǐng)導(dǎo)團隊。他擁有超過二十年的基因療法制造經(jīng)驗，并將致力于在Axovant建立世界級的基因治療能力。我們將繼續(xù)尋求基于變革科學(xué)的有前景的新治療方法，并將通過像AXO-Lenti-PD一樣的高質(zhì)量產(chǎn)品進一步擴大我們的產(chǎn)品線。這是我們將Axovant打造成開發(fā)和推廣神經(jīng)疾病創(chuàng)新藥物領(lǐng)導(dǎo)者的長期目標的一部分。”
“這是一個加入Axovant的激動人心的時刻，我期待有機會與Oxford BioMedica密切合作，并幫助Axovant建立基因治療能力，”即將加入Axovant擔(dān)任首席技術(shù)官的Fraser Wright博士（Spark Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人兼前首席技術(shù)官）說：“AXO-Lenti-PD是Axovant新產(chǎn)品線的堅實基礎(chǔ)，我很高興開始準備今年晚些時候會啟動的在晚期帕金森病中進行1/2期臨床研究。”
我們期待帕金森病患者能迎來更多創(chuàng)新療法。
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