7月8日，Axovant Sciences宣布該公司已獲得Benitec Biopharma公司用于治療眼咽肌營養(yǎng)不良癥（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治療項(xiàng)目的全球獨(dú)家權(quán)利，并已開展在神經(jīng)系統(tǒng)疾病中另外五種基因治療產(chǎn)品的研究合作。
沉默替代基因治療技術(shù)旨在在單一載體構(gòu)建體中實(shí)現(xiàn)DNA指導(dǎo)的RNA干擾（沉默）以及基因的功能性拷貝（替代）。該方法適用于各種遺傳疾病的治療，包括由核苷酸重復(fù)擴(kuò)增引起的常染色體顯性遺傳疾病。
OPMD是一種神經(jīng)肌肉疾病，由編碼polyA結(jié)合蛋白核1（PABPN1）的基因突變引起，可形成肌內(nèi)細(xì)胞病變的核內(nèi)包涵體。眼咽肌營養(yǎng)不良患者可能會發(fā)生吞咽困難、營養(yǎng)不良和吸入性肺炎，甚至導(dǎo)致生命危險。據(jù)估計，眼咽肌營養(yǎng)不良在北美和歐洲至少影響了15,000名患者，并且市面上尚無批準(zhǔn)用于治療該疾病的產(chǎn)品。
此次合作的主要項(xiàng)目AXO-AAV-OPMD正處于臨床前開發(fā)階段，是一種一次性通過肌肉內(nèi)給藥遞送的腺相關(guān)病毒（AAV）載體基因療法，其可以沉默突變體PABPN1基因并通過功能性拷貝替代它。美國FDA和歐盟委員會已授予AXO-AAV-OPMD孤兒藥指定用于治療OPMD。Axovant計劃于2019年開展安慰劑對照臨床研究。
除此之外，兩家企業(yè)另一合作項(xiàng)目——靶向C9orf72基因的研究基因治療產(chǎn)品，將有機(jī)會改善肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）相關(guān)患者的癥狀。
根據(jù)協(xié)議條款，Axovant將向Benitec支付1000萬美元的預(yù)付款，用于AXO-AAV-OPMD計劃和另外五種研究基因治療產(chǎn)品的權(quán)利，以及與開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)銷售里程碑相關(guān)的付款。此外，Benitec將獲得全球AXO-AAV-OPMD銷售凈利潤的30％，以及此次合作產(chǎn)生的其他基因治療產(chǎn)品的分級版稅。
Axovant首席技術(shù)官Fraser Wright博士認(rèn)為，“沉默替換技術(shù)是一種獨(dú)特的基因治療方法，它使用單一載體抑制突變蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，同時恢復(fù)功能性蛋白質(zhì)的表達(dá)，可能是解決常染色體顯性遺傳疾病最完美的解決方案，我們期待與Benitec的研究和制造團(tuán)隊(duì)合作，推動該療法的進(jìn)步，并為診所和患者帶來更多的治療選擇。”
今年6月6日，Axovant首付3000萬美元，已從Oxford BioMedica獲得一款帕金森病基因療法AXO-Lenti-PD（曾用名OXB-102）及其前身產(chǎn)品ProSavin?的全球獨(dú)家授權(quán)。Axovant預(yù)計將于今年底開始對晚期帕金森病患者進(jìn)行AXO-Lenti-PD的1/2期劑量遞增研究。
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