美國公司藍(lán)鳥生物（Bluebird Bio）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已針對(duì)該公司即將提交的基因療法LentiGlobin治療輸血依賴型β地中海貧血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT的上市許可申請(qǐng)（MAA）授予了加速評(píng)估資格。藍(lán)鳥生物計(jì)劃在2018年晚期提交LentiGlobin治療青少年及成人TDT的監(jiān)管申請(qǐng)文件。
此次申請(qǐng)的是一種潛在的一次性基因療法，可解決導(dǎo)致TDT的根本遺傳病因，有望為TDT的臨床治療帶來一場革命。
EMA的加速評(píng)估可將LentiGlobin MAA的審查時(shí)間由7個(gè)月（210天）縮短至5個(gè)月（150天）。
lentiGlobin是一種治療地中海貧血的基因療法，通過慢病毒載體將表達(dá)正常血紅蛋白β亞基的基因在體外植入到從患者體內(nèi)取出的造血干細(xì)胞中，再將這些細(xì)胞輸入回患者體內(nèi)。在歐盟方面，EMA已授予LentiGlobin治療TDT的孤兒藥資格、快速通道資格、優(yōu)先藥物資格（PRIME）。在美國，LentiGlobin被FDA授予治療TDT的孤兒藥資格和突破性藥物資格。
EMA授予LentiGlobin加速評(píng)估資格是基于臨床研究的數(shù)據(jù)，包括：已完成的I/II期研究Northstar（HGB-204）、正在進(jìn)行的I/II期HGB-205研究、III期Northstar-2（HGB-207）研究、長期隨訪研究LTF-303。今年4月，已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）的Northstar研究和HGB-205研究的數(shù)據(jù)顯示，大部分患者在接受LentiGlobin輸注后隨訪2年或2年以上時(shí)間內(nèi)無需輸血，并表現(xiàn)出正常的血紅蛋白水平。（詳細(xì)：基因療法LentiGlobin有望為貧血患者帶來福音 告別長期輸血）
如果上市，LentiGlobin將成為藍(lán)鳥生物的首個(gè)產(chǎn)品。業(yè)界預(yù)測(cè)，該產(chǎn)品的全球年銷售峰值將達(dá)到8億美元，但這將取決于該藥在更難治的β0/β0基因型患者群體的療效，這些基因型患者有更嚴(yán)重的地中海貧血。有分析人士預(yù)測(cè)，LentiGlobin上市后的價(jià)格標(biāo)簽在55萬美元，這與傳統(tǒng)的干細(xì)胞療法成本一致，后者的價(jià)格標(biāo)簽在50-100萬美元。
藍(lán)鳥生物L(fēng)entiGlobin是即將進(jìn)入歐洲市場的新型細(xì)胞和基因療法浪潮的一部分。今年7月，來自諾華的CAR-T療法Kymriah和吉利德/凱特的CAR-T療法Yescarta同時(shí)獲得CHMP推薦批準(zhǔn)的積極意見，而Spark Therapeutics公司的眼科基因療法Luxturna預(yù)計(jì)也將在2018年底獲得CHMP推薦批準(zhǔn)的積極意見。在美國方面，上述3款細(xì)胞和基因療法均已在2017年獲得FDA批準(zhǔn)上市。
目前，歐洲地區(qū)僅有2款基因療法獲批上市。一是荷蘭生物技術(shù)公司UniQure的Glybera，于2012年10月成為歐洲歷史上首個(gè)獲批上市的基因療法，用于治療成人胰 腺炎反復(fù)發(fā)作導(dǎo)致的脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD）。Glybera曾是全球最昂貴的孤兒藥，定價(jià)高達(dá)121萬美元，但該藥因市場表現(xiàn)欠佳已退市。
另一個(gè)是葛蘭素史克的Strimvelis，該藥于2016年5月獲批，治療罕見病腺苷脫氨酶缺陷所致重癥聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）兒科患者，這也是歐洲上市的首個(gè)體外基因修飾的造血干細(xì)胞基因治療產(chǎn)品。
文章參考來源：Bluebird’s first gene therapy gets European fast track
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