11日，美國FDA宣布批準Onpattro（patisiran）輸注治療，用于由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的周圍神經(jīng)疾?。ǘ喟l(fā)性神經(jīng)病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，這是FDA批準的首款用于治療由hATTR引起的多發(fā)性神經(jīng)病患者的療法，也是FDA批準的首款小干擾RNA（siRNA）藥物。
hATTR影響了全球約50000人，是一種罕見、使人衰弱且常常致命的遺傳性疾病。它的主要特征是在體內(nèi)器官和組織中形成稱為淀粉樣蛋白的蛋白質(zhì)纖維異常沉積物，干擾器官和組織的正常功能。這些蛋白質(zhì)沉積最常發(fā)生在周圍神經(jīng)系統(tǒng)中，會導致手臂、腿、手和腳的感覺喪失、疼痛或不能移動。淀粉樣蛋白沉積物也會影響心臟、腎 臟、眼睛和胃腸道的功能。目前的治療方法通常側(cè)重于癥狀管理，這一領(lǐng)域還有醫(yī)療需求亟待滿足。
由Alnylam開發(fā)的Onpattro是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的RNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝 臟，干擾異常形式TTR的RNA產(chǎn)生。通過阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。該藥物曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定、優(yōu)先審評資格、快速通道資格和孤兒藥資格。今日它的獲批，對患者和醫(yī)生來說，都具有里程碑的意義。
Onpattro的療效在臨床試驗中也得到了證實。在一項包含225名患者的研究中，148名患者被隨機分配接受Onpattro輸注，每三周一次，共18個月，另外77名患者被隨機分配接受相同頻率的安慰劑輸注。結(jié)果顯示，與接受安慰劑輸注的患者相比，接受Onpattro治療的患者在多發(fā)性神經(jīng)病變測量方面有更好的結(jié)果，包括肌肉力量、感覺（疼痛、體溫、麻木）、反射和自主神經(jīng)癥狀（血壓、心率、消化）。接受Onpattro治療的患者在行走、營養(yǎng)狀況和進行日?；顒幽芰Φ脑u估中也有更高的得分。
“這一批準是更廣泛的進步浪潮的一部分，這些進展使我們能夠通過針對根本病因來治療疾病，阻止或逆轉(zhuǎn)病情，而不僅僅是減緩其進展或治療其癥狀。在hATTR中，疾病會導致神經(jīng)退化，可能表現(xiàn)為疼痛、虛弱和不能移動，”美國FDA局長Scott Gottlieb博士說：“像RNA抑制劑這樣能改變疾病的基因驅(qū)動的新技術(shù)，有可能為醫(yī)學界帶來轉(zhuǎn)變，使我們能更好地面對、甚至治愈衰弱疾病。我們致力于推進科學原則，以便有效地開發(fā)和審查突破性療法的安全性和療效，來改變患者的生命。”
“hATTR多發(fā)性神經(jīng)病對治療方法的需求歷來已久。這種獨特的靶向療法為這些患者提供了一種創(chuàng)新的治療方法，可以直接影響這種疾病的潛在病因。”FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)病學產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說。
我們期待隨著這款新療法的獲批，更多飽受這種疾病之苦的患者能獲得緩解。
參考資料：
[1] FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease, Retrieved August 10, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm
[2] Alnylam Pharmaceuticals, Retrieved August 10, 2018, from http://www.alnylam.com/
原標題：里程碑！首款RNAi療法今日獲批
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