Global Blood Therapeutics（GBT）是一家位于美國舊金山的臨床階段生物醫(yī)藥公司。GBT近日宣布與羅氏（Roche）達成了inclacumab（一種新型人源P-選擇素單克隆抗體）的獨家全球許可協(xié)議。GBT計劃將此藥物用于治療鐮刀型細(xì)胞貧血癥（SCD）患者的血管阻塞危機（VOC）。
根據(jù)協(xié)議條款，GBT將負(fù)責(zé)全球inclacumab的所有開發(fā)，生產(chǎn)和推廣。羅氏將從GBT獲得200萬美元的預(yù)付款，并可能獲得高達約1. 25億美元的開發(fā)和市場化里程碑付款。此外，羅氏可從inclacumab的銷售額中獲得分成。
SCD是一種遺傳性血液疾病，其病因是由于編碼血紅蛋白（HbS）β鏈的基因中出現(xiàn)突變而導(dǎo)致異常HbS的形成。全球每年約有25至30萬SCD新生兒，而在美國約有9至10萬名SCD患者。在脫氧狀態(tài)下，HbS常常聚合在一起，促使紅細(xì)胞（RBC）變形呈現(xiàn)鐮刀狀，并變得僵硬，進而導(dǎo)致溶血性貧血（RBC破壞），最終可導(dǎo)致多器官損害和患者早夭。這種鐮刀狀變形過程也會導(dǎo)致毛細(xì)血管和小血管的阻塞。P-選擇素是一種在內(nèi)皮細(xì)胞和血小板上發(fā)現(xiàn)的粘接分子，它有助于細(xì)胞間的相互作用，并且在這一過程中起重要作用。
血管閉塞性危機（VOC）是SCD最常見的臨床表現(xiàn)。當(dāng)微循環(huán)被鐮刀狀RBC阻塞時，器官發(fā)生缺血性損傷并引發(fā)疼痛。大約一半SCD患者經(jīng)歷過VOC。疼痛往往突然開始，可持續(xù)數(shù)小時乃至數(shù)天。疼痛會影響身體任何部位，但往往涉及腹部、骨骼、關(guān)節(jié)和軟組織。VOC可導(dǎo)致生活質(zhì)量的下降和死亡風(fēng)險的增加。
羅氏開發(fā)的inclacumab原用于治療心臟手術(shù)中打開堵塞動脈時經(jīng)常引發(fā)的炎癥和組織損傷。在羅氏先前進行的，超過500名患者的臨床試驗，證明了inclacumab的安全性和耐受性，并闡明了其藥代動力學(xué)性質(zhì)。Inclacumab可以選擇性抑制P-選擇素這一VOC的病理因素，有適用于VOC的潛力。GBT計劃沿用羅氏的安全性數(shù)據(jù)來輔助項目開發(fā)。
GBT總裁兼首席執(zhí)行官Ted W. Love博士表示：“GBT正努力通過內(nèi)部研究和外部合作，來推動產(chǎn)品管線的多樣化。GBT致力于為SCD患者群體開發(fā)革命性療法，并成為SCD領(lǐng)域的領(lǐng)先公司。Inclacumab是GBT的主打在研藥物voxelotor（可以幫助HbS更好地結(jié)合氧氣，從而保持血細(xì)胞的正常形態(tài)，避免鐮刀狀形態(tài)的發(fā)生。）的理想補充。Voxelotor是一種正處于3期臨床研究的口服SCD療法。與voxelotor一樣，inclacumab具有強大的科學(xué)依據(jù)，有可能為SCD患者提供顯著的臨床效益。”
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