9月17日，專注于嚴(yán)重疾病創(chuàng)新基因療法開發(fā)的生物制藥公司CRISPR Therapeutics與再生醫(yī)學(xué)公司ViaCyte宣布了一項(xiàng)戰(zhàn)略合作，雙方將共同進(jìn)行基因編輯的異基因糖尿病干細(xì)胞療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化。
數(shù)十年來(lái)的胰島移植臨床數(shù)據(jù)表明，β細(xì)胞替代療法可能對(duì)需要胰島素治療的糖尿病患者有一定的療效。ViaCyte公司開創(chuàng)了從干細(xì)胞中產(chǎn)生胰系細(xì)胞并將其安全有效地遞送給病人的方法。ViaCyte公司目前正在臨床評(píng)估的主要候選產(chǎn)品PEC-Direct，使用了一種非免疫保護(hù)的傳遞裝置，允許細(xì)胞治療的直接血管化。這種方法有可能帶來(lái)持久的益處；然而，由于病人的免疫系統(tǒng)會(huì)將這些細(xì)胞識(shí)別為外來(lái)者，PEC-Direct將需要長(zhǎng)期免疫抑制治療以避免排斥反應(yīng)。因此，PEC-Direct療法正被發(fā)展成為治療1型糖尿病急性并發(fā)癥高?；颊叩囊环N方法。
ViaCyte公司在研管線（來(lái)自ViaCyte官網(wǎng)）
CRISPR基因編輯技術(shù)提供了保護(hù)移植細(xì)胞免受患者免疫系統(tǒng)影響的潛力技術(shù)，可以通過體外編輯干細(xì)胞中的免疫調(diào)節(jié)基因來(lái)產(chǎn)生胰系細(xì)胞。CRISPR系統(tǒng)的速度、特性和復(fù)用效率使得它非常適合這項(xiàng)開發(fā)。CRISPR療法正在為異基因CAR-T項(xiàng)目尋求一種類似的方法，并在免疫逃避基因編輯方面建立了重要的專業(yè)知識(shí)。ViaCyte的干細(xì)胞開發(fā)能力和CRISPR基因編輯能力的結(jié)合有潛力使β細(xì)胞替代產(chǎn)品能夠在不引發(fā)免疫反應(yīng)的情況下為患者提供持久的獲益。
CRISPR Therapeutics首席執(zhí)行官Samarth Kulkarni表示：“我們相信再生醫(yī)學(xué)和基因編輯的結(jié)合有希望為不同疾病患者提供持久的治療方法，這其中包括需要胰島素治療的糖尿病等常見的慢性疾病。ViaCyte是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的先驅(qū)公司，建立了引人注目的臨床計(jì)劃、強(qiáng)大的制造能力和強(qiáng)大的知識(shí)產(chǎn)權(quán)儲(chǔ)備。與ViaCyte的合作將使我們能夠加快在再生醫(yī)學(xué)方面的努力，再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)槲覀児咎峁└鞣N長(zhǎng)期的機(jī)會(huì)。”
根據(jù)協(xié)議的條款，CRISPR公司和ViaCyte將共同尋求開發(fā)一種免疫規(guī)避干細(xì)胞系，作為邁向異基因干細(xì)胞生物制品的第一步。在成功完成這些研究并確定候選產(chǎn)品后，雙方將共同承擔(dān)全球范圍內(nèi)進(jìn)一步開發(fā)和商業(yè)化的責(zé)任。在協(xié)議執(zhí)行后，ViaCyte將從CRISPR獲得1500萬(wàn)美元，可以用現(xiàn)金支付，也可以用CRISPR股票支付。在某些情況下，ViaCyte還可以選擇以可兌換本票的形式從CRISPR獲得額外的1000萬(wàn)美元。
ViaCyte公司主席Paul Laikind評(píng)論稱：“創(chuàng)造一個(gè)免疫逃避基因編輯版本的干細(xì)胞技術(shù)，將使我們能夠用于更多的病人群體的治療。CRISPR Therapeutics是該項(xiàng)目的理想合作伙伴，因?yàn)樗麄儞碛蓄I(lǐng)先的基因編輯技術(shù)和專業(yè)知識(shí)，并且專注于免疫逃避編輯。我們很高興有機(jī)會(huì)與CRISPR合作，為需要胰島素治療的糖尿病患者提供一種變革性的治療方法。我們還相信，這種方法可能有許多其他的應(yīng)用潛力，這也是我們和CRISPR在未來(lái)可能會(huì)探索的方向。”
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