美國(guó)聯(lián)合治療公司（United Therapeutics）近日宣布與Samumed公司簽訂了一項(xiàng)獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得后者開(kāi)發(fā)的實(shí)驗(yàn)性藥物SM04646在北美地區(qū)的獨(dú)家權(quán)利。根據(jù)協(xié)議條款，Samumed將收到一筆1000萬(wàn)美元的前期款，同時(shí)還有資格獲得高達(dá)3.4億美元的開(kāi)發(fā)里程碑款以及兩位數(shù)的版稅。
SM04646是一種小分子Wnt信號(hào)通路抑制劑，目前正處于I期臨床開(kāi)發(fā)，用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）的治療。臨床前數(shù)據(jù)顯示，SM04646在多個(gè)體外和體內(nèi)研究中表現(xiàn)出抗纖維化特性，包括博來(lái)霉素誘導(dǎo)的肺纖維化模型，其中霧化SM04646與賦形劑對(duì)照相比顯著地減少了肺纖維化。
目前，Samumed公司正在澳大利亞開(kāi)展2項(xiàng)I期臨床研究評(píng)估SM04646分子的安全性，其中一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、單次遞增劑量（SAD）研究在健康受試者中開(kāi)展（ACTRN12615001349538），另一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、多劑量遞增（MAD）研究在輕度至中度IPF患者中開(kāi)展（ACTRN12617000854336）。在美國(guó)方面，Samumed計(jì)劃開(kāi)展一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽II期研究，評(píng)估SM04646在IPF患者中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和療效。監(jiān)管方面，F(xiàn)DA已授予SM04646治療IPF的孤兒藥地位。
根據(jù)協(xié)議條款，聯(lián)合治療旗下公司Lung Biotechnology PBC將負(fù)責(zé)在美國(guó)和加拿大開(kāi)展和資助SM04646的所有進(jìn)一步的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化事宜。Samumed則保留SM04646除北美之外其他所有市場(chǎng)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
Lung Biotechnology PBC公司董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官M(fèi)artine Rothblatt博士表示，“我們對(duì)Samumed公司在今年的“再生醫(yī)學(xué)”會(huì)議上公布的多效性Wnt通路方面的研究成果留下了深刻印象。之后我們進(jìn)行了幾個(gè)月的調(diào)查，激發(fā)了對(duì)SM04646纖維化調(diào)節(jié)特性的信念，該藥的獨(dú)特潛力有望使其成為一款真正改變疾病進(jìn)程的產(chǎn)品。”
Samumed公司首席執(zhí)行官Osman Kibar博士表示，“我們非常高興能與聯(lián)合治療公司達(dá)成合作，該公司具有正直的文化、高度的責(zé)任心以及肺病學(xué)和藥物-器械組合方面的專業(yè)知識(shí)。期待為IPF患者群體提供一種首創(chuàng)的、疾病修飾治療選擇。”
Samumed總部位于美國(guó)圣地亞哥，該公司成立于2008年，專注于開(kāi)發(fā)基于其技術(shù)平臺(tái)的小分子藥物調(diào)節(jié)特定組織中的Wnt通路。今年8月6日，該公司完成4.38億美元的股權(quán)融資，使其募集的總股本超過(guò)了6.5億美元。其臨床管線中，已有多達(dá)8個(gè)靶向Wnt信號(hào)通路的小分子藥物：
IPF與Wnt信號(hào)通路
IPF是一種罕見(jiàn)的慢性、進(jìn)行性、下呼吸道纖維化疾病，會(huì)造成致命的、不可逆轉(zhuǎn)的、漸進(jìn)性的肺部疤痕（纖維化），導(dǎo)致呼吸困難，同時(shí)導(dǎo)致心臟、肌肉和關(guān)鍵器官無(wú)法獲得足夠的氧氣來(lái)正常工作。IPF病情進(jìn)展可快可慢，但最終都會(huì)導(dǎo)致肺臟變硬，停止工作。據(jù)估計(jì)，在美國(guó)大約有10萬(wàn)例IPF患者。
IPF是一種比癌癥更可怕的疾病，其病因不明，也無(wú)法治愈。目前，僅數(shù)量有限的IPF患者接受了肺移植。IPF會(huì)不可避免地導(dǎo)致呼吸急促并破壞健康肺組織。確診后，患者的中位生存期估計(jì)為2.5-3.5年，5年生存率大約為20%-30%。IPF通常發(fā)生在40歲以上人群中，男性患者多于女性。
目前，該病的治療方案有限，尚未有能夠治愈的方案。IPF的確切病因尚不清楚，但被認(rèn)為是肺泡損傷的異常修復(fù)結(jié)果。已有多項(xiàng)研究表明，Wnt信號(hào)通路參與了肺炎癥和纖維化的形成過(guò)程。Wnt信號(hào)通路在肺發(fā)育過(guò)程中是必不可少的，但在健康成人的肺臟中，Wnt信號(hào)是失活的。但在IPF患者中，肺泡上皮和成纖維細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)Wnt蛋白過(guò)表達(dá)和激活的Wnt信號(hào)。
Wnt信號(hào)轉(zhuǎn)到的激活可能代表了發(fā)育性干細(xì)胞通路的異常再激活，導(dǎo)致不恰當(dāng)?shù)慕M織重塑，靶向抑制IPF患者肺中的Wnt信號(hào)通路有望帶來(lái)治療益處。
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