多發(fā)性硬化癥救命藥進(jìn)醫(yī)保卻供應(yīng)短缺

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來源：醫(yī)藥地理

2018-09-20

在全球范圍內(nèi)，已有越來越多的藥物被批準(zhǔn)用于多發(fā)性硬化的臨床治療，包括干擾素、新型口服治療藥物，大大改善了預(yù)后。

在全球范圍內(nèi)，已有越來越多的藥物被批準(zhǔn)用于多發(fā)性硬化的臨床治療，包括干擾素、新型口服治療藥物，大大改善了預(yù)后。而我國此類治療藥品種類與國際領(lǐng)域仍相距尚遠(yuǎn)，目前幾乎處于空白。期待更多的新藥上市為國內(nèi)患者帶來福音。

近日，有消息稱，我國罕見病用藥注射用重組人干擾素β-1b（倍泰龍）經(jīng)歷藥荒，蹤跡難尋。

注射用重組人干擾素β-1b是目前中國市場上唯一可降低多發(fā)性硬化癥發(fā)作頻率的藥物。這是一種發(fā)生在中樞神經(jīng)系統(tǒng)的自身免疫疾病，主要發(fā)病年齡在20至40歲，有“不死的癌癥”之稱。其在歐美地區(qū)多發(fā)，亞非洲地區(qū)發(fā)病率相對較低。

去年7月19日，人力資源和社會保障部網(wǎng)站發(fā)布36種醫(yī)保藥品談判結(jié)果，倍泰龍以28.9%的降幅進(jìn)入醫(yī)保，罕見病群體開始受到醫(yī)保關(guān)注。由于罕見病的藥物市場極小，藥企研發(fā)態(tài)度也并不積極，根據(jù)中國新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫CPM的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，目前已上市的重組人干擾素β-1b僅拜耳一家企業(yè)生產(chǎn)。北京天壇生物制品股份有限公司也曾申請新藥上市，但目前處于撤回狀態(tài)。只有北京金賽獅生物制藥技術(shù)開發(fā)有限責(zé)任公司一家申報了新藥臨床。

從市場表現(xiàn)來看，倍泰龍在全球及中國的銷售業(yè)績并不理想。盡管多發(fā)性硬化癥在歐美地區(qū)并不屬于罕見病，然而據(jù)拜耳2018年第二季度財報，激烈的市場競爭，使得倍泰龍的銷售額下降了18.6%。而中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心PDB數(shù)據(jù)庫的數(shù)據(jù)也顯示，2014年~2016年，其在國內(nèi)重點(diǎn)城市醫(yī)院的銷售額在10萬元以下，且市場份額一直在縮水，2017年甚至并未記錄到數(shù)據(jù)，讓人倍感意外。峰回路轉(zhuǎn)的是，2018年起又出現(xiàn)了一個回升。

倍泰龍歷年銷售增長分析

有分析稱，對于罕見病用藥而言，沒有相對強(qiáng)勢的患者組織，沒有大量臨床醫(yī)生的幫助，倍泰龍中國市場的推動確實(shí)有些吃力。

一方面，患者使用人數(shù)少，能影響企業(yè)商業(yè)決策的能力就會較低。2012年4月，中華慈善總會曾與拜耳醫(yī)藥保健有限公司共同設(shè)立“中華慈善總會倍泰龍患者援助項(xiàng)目”。然而在2016年，倍泰龍就面臨了要退出中國市場的傳言風(fēng)波，后來據(jù)拜耳回應(yīng)，只是暫時性的藥品供應(yīng)短缺。雖然沒有退出中國，但嚴(yán)重的缺貨也使得醫(yī)患人群對產(chǎn)品長期使用缺乏信心。

另一方面，銷售不佳也與臨床推廣有一定的關(guān)系。因?yàn)樗幷急鹊南拗?，倍泰龍進(jìn)入醫(yī)保后，醫(yī)院購藥積極性不高，因此依然在院內(nèi)難覓蹤跡，患者要去藥店自費(fèi)購買。

對于此次媒體報道的倍泰龍斷貨困境，筆者認(rèn)為對其市場預(yù)期并不必太過憂慮。一是從目前的表現(xiàn)看，倍泰龍的醫(yī)院市場今年重新提振，降價帶來的量的釋放在一段緩沖期后終會見出成效；二是隨著關(guān)注度的提高和政策的逐漸回暖，醫(yī)保、醫(yī)院、政府加強(qiáng)聯(lián)動，藥占比考核不再簡單一刀切，倍泰龍進(jìn)醫(yī)院“碰釘子”的問題會緩解。

對于多發(fā)性硬化癥患者來說，倍泰龍多次的斷貨問題也帶來了增加用藥選擇性的呼吁。在全球范圍內(nèi)，已有越來越多的藥物被批準(zhǔn)用于多發(fā)性硬化的臨床治療，包括干擾素、新型口服治療藥物，大大改善了預(yù)后。而我國此類治療藥品種類與國際領(lǐng)域仍相距尚遠(yuǎn)，目前幾乎處于空白。期待更多的新藥上市為國內(nèi)患者帶來福音。

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