今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通過收購Celenex公司，它從全國兒童醫(yī)院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大學(xué)（Ohio State University）獲得10個基因療法項目的全球研發(fā)許可。其中治療CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究項目可能成為治療這些嚴重罕見病的治愈性療法。
Batten病又稱為神經(jīng)元蠟樣質(zhì)脂褐質(zhì)沉積?。╪euronal ceroid lipofuscinosis, NCL），是一類危及生命的罕見遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。這類疾病屬于溶酶體貯積癥（LSD），由于在不同CLN基因中出現(xiàn)的突變而導(dǎo)致溶酶體降解細胞內(nèi)大分子的功能失常?；颊咄ǔＴ谕陼r就會表現(xiàn)出癥狀，大多數(shù)患者無法長大成人。這一領(lǐng)域依然存在著嚴重未被滿足的醫(yī)療需求。
Amicus公司收獲的10項基因療法都是靶向LSD的研究項目。它們通過使用AAV載體將功能正常的基因通過鞘內(nèi)注射（intrathecal injection）運送到中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)部，希望能夠達到一次治療就能長期，甚至終身緩解患者癥狀的效果。這些項目使用的AAV病毒載體的安全性和有效性已經(jīng)在其它基因療法的臨床試驗中得到驗證。
這10個研究項目中，治療因為CLN6和CLN3的基因突變導(dǎo)致的Batten病的基因療法已經(jīng)進入臨床階段，其中治療CLN6 Batten病的基因療法已經(jīng)獲得了積極的初步臨床結(jié)果。
Amicus公司是一家致力于研發(fā)治療罕見病的創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥公司。該公司研發(fā)的migalastat近日剛獲得美國FDA的批準，用于治療罕見遺傳病法布里?。‵abry disease）。這一合作顯著擴展了該公司的藥物研發(fā)管線，并且將研發(fā)重心轉(zhuǎn)移到可能治愈LSD疾病的基因療法領(lǐng)域。
根據(jù)合作協(xié)議，Amicus公司將付出1億美元的先期付款。根據(jù)研發(fā)和監(jiān)管里程碑，Celenex可能獲得高達2.77億美元的后續(xù)付款。
“獲得這些基因療法項目為改變上千名LSD兒童患者的生活提供了一個絕佳的機會，目前他們幾乎沒有任何療法選擇，”Amicus公司的主席兼CEO John F. Crowley先生說：“全國兒童醫(yī)院的Brian Kaspar和Kathrin Meyer博士，以及俄亥俄州立大學(xué)Arthur Burghes博士在這些項目上的突破性工作，帶來了非常出色的臨床前研究結(jié)果。在CLN6 Batten病方面，從兒童患者中獲得的初步結(jié)果也非常令人鼓舞。”
Kathrin Meyer博士補充道：“我堅信Amicus公司是推進這些研究項目的科學(xué)和臨床合作伙伴。我期待與Amicus的團隊繼續(xù)合作，將這些潛在療法盡快帶給更多兒童患者。它們可能給患者們的生活帶來翻天覆地的改善。”
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