2018年11月01日，國家藥品監(jiān)督管理局審評中心發(fā)布公告--關(guān)于發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單的通知，公告更新了之前遴選出的48個臨床急需境外新藥，將其中未上市的40個品種名單按程序?qū)ν夤?，名單中藥物可通過專門通道加快審評，尚未申報(bào)的品種，可直接提出上市申請。
直接申請上市+上市后有效性和安全性評價，這是國家局目前對臨床急需藥物審評的重點(diǎn)，筆者借助此文匯總了這40款藥物的中國注冊進(jìn)度，并列出了產(chǎn)品相關(guān)的影響企業(yè)。
一．40款臨床急需藥物：4款申請上市，5款處于3期臨床
2018年11月01日，審評中心發(fā)布更新版的40個臨床急需境外新藥名單，主要包括多款罕見病藥物、重磅抗腫瘤藥物、基因療法產(chǎn)品、反義療法、丙肝DAA藥物、銀屑病藥物等等。
筆者匯總了各個產(chǎn)品的中國開發(fā)進(jìn)展，統(tǒng)計(jì)顯示：
40款臨床急需產(chǎn)品中：
1. 75%產(chǎn)品中國上市進(jìn)程明顯提速：
筆者統(tǒng)計(jì)顯示，尚未在中國注冊申報(bào)的占比55%，尚未開展臨床試驗(yàn)（IND+批準(zhǔn)臨床）的占比25%，該政策的實(shí)施對于這類藥物的加速上市具有明顯的積極意義。
2. 6款產(chǎn)品已完成中國人群的臨床試驗(yàn)
另外，統(tǒng)計(jì)顯示，4款藥物處于上市審評階段，5款2-3期臨床試驗(yàn)階段的產(chǎn)品中2款已完成國際多中心臨床試驗(yàn)。該政策的實(shí)施將會進(jìn)一步加快藥物的中國上市進(jìn)程，同時藥物上市后的有效性和安全性評價也將更為順暢。
藥物的中國開發(fā)進(jìn)展詳見下表：
二．臨床急需名單產(chǎn)品的關(guān)聯(lián)影響企業(yè)分析
臨床急需40款藥物啟動專門通道加快審評，原研產(chǎn)品的中國上市在明顯提速，除了關(guān)注原研產(chǎn)品的中國開發(fā)進(jìn)展外，筆者認(rèn)為國內(nèi)相關(guān)產(chǎn)品的仿制藥/生物類似藥的企業(yè)當(dāng)然也應(yīng)該對此重視，就目前的開發(fā)情況來看，原研產(chǎn)品的加速上市，將會對以下企業(yè)造成一定影響。
其中，Denosumab生物類似藥，諾華多發(fā)性硬化癥藥物Fingolimod以及銀屑病藥物Apremilast均有多家企業(yè)在開發(fā)。
三．有條件批準(zhǔn)再上市后評價是不是放松了監(jiān)管？
這批名單中，多款臨床急需藥物納入，筆者角度認(rèn)為，重要的主要包含：1. 罕見病藥物18款，如Siltuximab、Elosulfase Alfa、Selexipag、Eliglustat、Tetrabenazine、Ecallantide等，覆蓋多中心卡斯特萊曼病、肺動脈高壓、1型戈謝、亨廷頓舞蹈癥、遺傳性血管水腫等；2. 新型重磅抗腫瘤藥物，如地諾單抗、Ponatinib、Enasidenib、Dinutuximab，覆蓋骨巨細(xì)胞瘤、白血病、神經(jīng)母細(xì)胞瘤等；3.銀屑病藥物，Brodalumab、蘇金單抗等；4. 2款DAA丙肝治療藥物；5.基因療法產(chǎn)品，Voretigene Neparvovec；6.反義療法，Mipomersen。
40款藥物中，尤其是那些中國尚未申報(bào)的產(chǎn)品，預(yù)計(jì)都會走這條專門審評通道，有條件批準(zhǔn)再上市后評價是一個通用模式，但這是不是放松了監(jiān)管？先看一個典型例子：
2018年09月04日，國家局批準(zhǔn)依庫珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）進(jìn)口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。審評審批改革進(jìn)程中，該藥物的批準(zhǔn)上市具有重要意義，是一個典型的按照臨床急需藥物、罕見病用藥獲批上市的產(chǎn)品。
該藥物值得關(guān)注的點(diǎn)：
1. 豁免注冊臨床
2. 無中國人群臨床數(shù)據(jù)
3. 成人和兒童適應(yīng)癥同時獲批
4. 有條件批準(zhǔn)
國家局指出："專家評估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，同意豁免本品注冊臨床試驗(yàn)；同時考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，建議一并批準(zhǔn)。但同時要求申請人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息，按計(jì)劃繼續(xù)開展臨床試驗(yàn)，并動態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口注冊。"
這在2017年都是無法想象的一件事，罕見病藥物一般成本巨大，中國患者支付能力是明顯不足的，很多罕見病藥物因此而刻意忽略了中國市場，近年來，國家局大力推進(jìn)審評制度改革，有條件批注+上市后評價將成為臨床急需藥物的主流模式，國家局意在提高藥物可及性，筆者看來，這里也有風(fēng)險(xiǎn)。個別產(chǎn)品無任何臨床數(shù)據(jù)，早期臨床用藥具有風(fēng)險(xiǎn)；另外，上市后到底有多少企業(yè)能夠推進(jìn)上市后評價？很不確定，上市后審評很難開展，尤其是對于那些定價很高的產(chǎn)品。對于無任何中國人群臨床數(shù)據(jù)，有條件批準(zhǔn)+上市后評價藥物，上市后評價需要新的模式，上市后監(jiān)管應(yīng)更為嚴(yán)格！
加快重磅創(chuàng)新藥的中國上市意義深遠(yuǎn)、重大，國家局改革有目共睹，同時能夠看出國家局發(fā)布的政策在刻意引導(dǎo)外企盡早將中國納入早期臨床試驗(yàn)體系中，加速中國醫(yī)藥國際化！
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