今日,艾伯維(AbbVie)和Mission Therapeutics共同宣布,雙方達(dá)成研發(fā)合作協(xié)議,將利用Mission公司的特異性靶向去泛素化酶(DUBs)治療阿茲海默?。ˋD)和帕金森?。≒D)。DUBs是調(diào)節(jié)人體內(nèi)蛋白降解通路的重要蛋白酶,艾伯維和Mission公司力圖靶向DUBs來降解AD和PD患者大腦中積累的有毒蛋白,從而停止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程。
AD和PD是最常見的神經(jīng)退行性疾病,而且隨著社會的老齡化,這些疾病將成為影響人類健康的重大威脅。在2017年,據(jù)估計全世界有5000萬人患有AD或者失智癥,而且這個數(shù)字預(yù)計每20年會翻一番。AD和PD的特征都是在患者大腦中會出現(xiàn)錯誤折疊的有毒蛋白的積累,這些有毒蛋白的積累被認(rèn)為會影響大腦中神經(jīng)細(xì)胞的功能,并最終導(dǎo)致它們的死亡。
Mission公司專注于開發(fā)利用DUBs的創(chuàng)新療法。在人體中有100來種DUBs,它們在調(diào)節(jié)蛋白活性和降解方面起到重要作用。人類細(xì)胞天然的蛋白降解系統(tǒng)通過泛素連接酶給需要降解的蛋白或細(xì)胞器貼上泛素的標(biāo)簽,然后這些貼上標(biāo)簽的蛋白會被送到蛋白酶體中降解。而DUBs是將泛素標(biāo)簽從蛋白或細(xì)胞器上去掉的蛋白酶,它們與泛素連接酶一起共同調(diào)節(jié)蛋白降解的過程。
Mission公司專注于研發(fā)DUBs的抑制劑,通過抑制特定的DUBs,可以加快與疾病相關(guān)的蛋白和細(xì)胞器的降解。由于在AD和PD患者中,有毒蛋白的積累是疾病發(fā)生的重要原因之一。因此,Mission公司基于DUBs的蛋白降解療法格外具有吸引力。
根據(jù)協(xié)議,雙方將合作發(fā)現(xiàn)特定DUBs和針對它們的抑制劑。艾伯維將有權(quán)獲得開發(fā)和推廣靶向4個靶點(diǎn)的DUB抑制劑的獨(dú)家權(quán)利。Mission公司將獲得預(yù)付款,基于里程碑的付款和產(chǎn)品銷售分成。
艾伯維公司神經(jīng)科學(xué)開發(fā)研究副總裁James B Summers博士說:“AD和PD患者急需能夠改善他們生活的療法。Mission公司的科學(xué)家們在理解這些疾病方面已經(jīng)獲得了出色的早期進(jìn)展。我們將一起推動這些早期研究,開發(fā)出能夠改善患者生活的療法。”
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