諾華公司日前宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已擴(kuò)大Promacta（eltrombopag）的適應(yīng)癥標(biāo)簽申請(qǐng)，支持該藥物與標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療（IST）聯(lián)用，用于再生障礙性貧血成人和兩歲及以上兒科患者的一線治療。Promacta是美國(guó)數(shù)十年來(lái)針對(duì)新診斷SAA患者的首個(gè)新療法。此外，諾華公司已于2018年4月向歐洲藥品管理局（EMA）提交了Revolade（Promacta在美國(guó)以外多數(shù)國(guó)家的商品名）的申請(qǐng)，作為一線再生障礙性貧血的治療，預(yù)計(jì)監(jiān)管機(jī)構(gòu)將在2019年作出最終決定。
Promacta是一種口服血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA），通過(guò)誘導(dǎo)來(lái)自骨髓干細(xì)胞的巨核細(xì)胞刺激和分化來(lái)增加血小板的產(chǎn)生。該藥物已經(jīng)批準(zhǔn)用于對(duì)IST反應(yīng)不足的再生障礙性貧血患者治療。它在全球100多個(gè)國(guó)家也被批準(zhǔn)用于患有慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）的成人和兒童，這些患者對(duì)其他治療無(wú)效，此外還可以用于治療慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板減少癥。
諾華腫瘤學(xué)首席執(zhí)行官Liz Barrett表示，“如果不及時(shí)治療，嚴(yán)重的再生障礙性貧血可能是致命的，當(dāng)前的初始治療方案對(duì)許多患者來(lái)說(shuō)效果甚微。今天美國(guó)FDA對(duì)Promacta的批準(zhǔn)，對(duì)于患有這種具有挑戰(zhàn)性疾病的患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的進(jìn)步，這也展示了諾華繼續(xù)在幾乎沒(méi)有治療方案的領(lǐng)域重新創(chuàng)造治療方案的能力。”
此次批準(zhǔn)是基于諾華根據(jù)合作研究和開(kāi)發(fā)協(xié)議（CRADA）進(jìn)行的試驗(yàn)結(jié)果分析，該試驗(yàn)由國(guó)家心臟、肺和血液研究所（NHLBI）校內(nèi)研究計(jì)劃部門(mén)贊助。該研究顯示，44％（95％CI 33,55）IST初治無(wú)效的再生障礙性貧血患者在使用Promacta聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)IST治療后6個(gè)月達(dá)到完全緩解，這比歷史上僅使用標(biāo)準(zhǔn)IST治療觀察到的完全緩解率高出了近27％。6個(gè)月時(shí)，試驗(yàn)患者的總體反應(yīng)率為79％（95％CI 69,87）。
此次獲得的高反應(yīng)率數(shù)據(jù)對(duì)先前未接受標(biāo)準(zhǔn)IST治療的再生障礙性貧血患者具有顯著的臨床意義。該試驗(yàn)進(jìn)一步加強(qiáng)了該藥物對(duì)于IST難治性再障適應(yīng)癥的效果。Promacta于2015年獲批用于IST難治性再障，當(dāng)時(shí)的試驗(yàn)結(jié)果顯示，治療后患者血小板計(jì)數(shù)維持穩(wěn)定并在停用Promacta后骨髓功能恢復(fù)。
此次試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)還顯示，受試者接受藥物治療后出現(xiàn)了持續(xù)應(yīng)答，對(duì)于接受6個(gè)月的Promacta與馬抗胸腺細(xì)胞球蛋白（h-ATG）和環(huán)孢菌素（CsA）、隨后使用CsA維持治療的患者，中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間達(dá)到了24.3個(gè)月。在本研究中，報(bào)告最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥5％）是肝功能檢查異常、皮疹和皮膚變色，包括色素沉著過(guò)度。
嚴(yán)重的再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液病，患者的骨髓不能產(chǎn)生足夠的紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板。因此，患有這種疾病的人可能會(huì)出現(xiàn)衰弱的癥狀和并發(fā)癥，例如疲勞、呼吸困難、反復(fù)感染以及可能限制其日?；顒?dòng)的異常瘀傷或出血。多達(dá)1/3的患者對(duì)目前的療法沒(méi)有反應(yīng)或出現(xiàn)癥狀復(fù)發(fā)。從歷史上看，由于身體無(wú)法產(chǎn)生新的血細(xì)胞導(dǎo)致感染或出血，一旦被診斷再生障礙性貧血幾乎就等于被宣判了死亡。
“SAA患者有時(shí)對(duì)目前的標(biāo)準(zhǔn)治療沒(méi)有反應(yīng)，”此前曾在NHLBI血液學(xué)分會(huì)工作的巴西圣保羅醫(yī)院藥學(xué)院血液學(xué)系主任Phillip Scheinberg博士說(shuō)，“通過(guò)這項(xiàng)批準(zhǔn)，醫(yī)生現(xiàn)在可以選擇將Promacta添加到標(biāo)準(zhǔn)IST治療中，該方案在再生障礙性貧血患者中顯示出顯著的總體和完全反應(yīng)率，并減少那些對(duì)初始治療無(wú)反應(yīng)的患者人數(shù)。”
除了該項(xiàng)新增批準(zhǔn)之外，美FDA還授予Promacta突破療法認(rèn)證，用于急性放射綜合征（H-ARS）造血亞綜合征的治療。急性放射綜合征也稱(chēng)為放射病，在暴露于電離輻射后發(fā)生，癥狀包括血小板減少癥，增加了異常出血的風(fēng)險(xiǎn)。Promacta已被證明可以降低患有放射病患者的出血風(fēng)險(xiǎn)。諾華正在與美國(guó)衛(wèi)生和人類(lèi)服務(wù)部生物醫(yī)學(xué)高級(jí)研究和發(fā)展管理局（BARDA）簽訂合同，開(kāi)展Pro-AS Promacta的研究和開(kāi)發(fā)，以研究該藥物對(duì)受到無(wú)線電或核威脅，特別是治療接受骨髓抑制劑量輻射患者的療效。
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