日前，瑞士公司Santhera Pharmaceuticals和Idorsia宣布達(dá)成合作協(xié)議。Santhera將從Idorsia獲取用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的2期臨床在研藥物vamorolone的全球研發(fā)許可（除日本和韓國以外）。Vamorolone是一種“first-in-class”創(chuàng)新類固醇藥物，它有潛力成為治療DMD年輕患者的標(biāo)準(zhǔn)類固醇療法。
DMD是最常見的兒童神經(jīng)肌肉疾病之一，在男性嬰兒中的發(fā)病率大約為1:4000。據(jù)統(tǒng)計，全球大約有13.6萬名患者。DMD是由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的X連鎖遺傳病?？辜∥s蛋白的缺失最終導(dǎo)致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮質(zhì)激素。這些激素雖然可以延緩疾病進(jìn)展，但具有很多副作用。
Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研發(fā)的“first-in-class”類固醇藥物。它與普通類固醇藥物的區(qū)別在于，能夠有選擇性地激活類固醇的某些信號通路。在DMD患者中，類固醇藥物通過抑制NF-κB信號通路產(chǎn)生的抗炎癥效果是介導(dǎo)藥物療效的主要機(jī)制，但是類固醇的其它活性會帶來影響患者生活質(zhì)量的副作用。
Vamorolone能夠?qū)⒔閷?dǎo)療效的活性和介導(dǎo)副作用的活性分來，在保持類固醇對DMD療效的同時減少副作用的產(chǎn)生。
▲Vamorolone作用機(jī)制（圖片來源：ReveraGen Biopharma官網(wǎng)）
在已經(jīng)結(jié)束的2a期臨床試驗中，vamorolone在治療48名4-7歲男性DMD患者時表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，而且在功能性檢測中的表現(xiàn)與標(biāo)準(zhǔn)糖皮質(zhì)激素療法相當(dāng)。目前，vamorolone正在名為VISION-DMD的2b期臨床試驗中接受檢驗。
根據(jù)合作協(xié)議，Santhera將向Idorsia支付2000萬美元先期付款，根據(jù)在治療DMD方面的監(jiān)管和推廣里程碑，Idorsia可能獲得高達(dá)2.1億美元的后續(xù)付款。
Santhera公司的首席執(zhí)行官Thomas Meier博士說：“Vamorolone是一款前景看好的DMD候選藥物。我們期待與ReveraGen共同合作開發(fā)vamorolone，它可能成為治療DMD的標(biāo)準(zhǔn)糖皮質(zhì)激素療法。”
ReveraGen公司的首席執(zhí)行官Eric Hoffman博士補(bǔ)充道：“我們的期望是vamorolone能夠替換現(xiàn)有糖皮質(zhì)激素治療DMD。前期臨床開發(fā)數(shù)據(jù)表明vamorolone能夠保持類固醇的抗炎癥療效，并且降低與類固醇相關(guān)的安全問題。我們很高興能夠與Santhera合作將這款令人興奮的候選療法帶給DMD患者。”
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