初創(chuàng)公司QurAlis近日宣布，完成550萬美元的種子輪融資。QurAlis打算利用這筆資金推進(jìn)肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）的臨床前期研究。
基于哈佛大學(xué)教授及其實(shí)驗(yàn)室的工作，QurAlis的干細(xì)胞疾病模型來源于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者，以幫助識(shí)別潛在的精準(zhǔn)治療。
利用先進(jìn)的干細(xì)胞技術(shù)，QurAlis的創(chuàng)始人Kevin Eggan教授、Clifford Woolf教授與Brian Wainger博士與ALS患者一起工作，將他們的一些皮膚細(xì)胞重新編程為干細(xì)胞。之后，將這些干細(xì)胞制成與ALS患者體內(nèi)退化的、相同類型的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，并在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中進(jìn)行研究。通過仔細(xì)研究這些運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，他們發(fā)現(xiàn)其表現(xiàn)出與ALS患者相似的過度興奮性。通過仔細(xì)的測量，Wainger博士隨后確定了某種鉀通道Kv7.2/7.3通道的活性降低。與對(duì)照神經(jīng)元相比，Kv7.2/7.3的活性降低使得ALS運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元過度興奮，其中SOD1基因中的ALS基因突變已從DNA中除去。已經(jīng)批準(zhǔn)的名為Ezogabine的癲癇藥物，也稱為瑞替加濱，能夠恢復(fù)Kv7.2/7.3通道的活性，并將運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的活動(dòng)過度降低至正常水平。該藥還能夠增加ALS突變的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的存活率。Ezogabine（瑞替加濱）現(xiàn)在2a期生物標(biāo)志物試驗(yàn)中進(jìn)行測試，以確認(rèn)它可以減少ALS患者的過度運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)。如果是這樣，它也可能延長ALS患者的存活期。QurAlis的一個(gè)主要項(xiàng)目是將Kv7通路激活劑瑞替加濱確定為可能的ALS療法，而另一個(gè)目標(biāo)是恢復(fù)自噬通路。
QurAlis公司首席執(zhí)行官Kasper Roet博士說：“ALS是最常見的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，這不是一種單一的疾病，而是一系列具有不同潛在機(jī)制的疾病。由于人類遺傳學(xué)的發(fā)展進(jìn)步和對(duì)疾病機(jī)理的認(rèn)識(shí)，我們現(xiàn)在知道超過25個(gè)與ALS有關(guān)的基因，其中許多基因也與FTD的形成有關(guān)。QurAlis的關(guān)注點(diǎn)是為不同ALS和FTD患者人群開發(fā)有針對(duì)性的治療藥物。我們的專有技術(shù)和患者來源的細(xì)胞，結(jié)合我們團(tuán)隊(duì)在藥物化學(xué)和基于結(jié)構(gòu)的藥物設(shè)計(jì)方面的專業(yè)知識(shí)，使我們能夠快速找出可進(jìn)入臨床試驗(yàn)的候選藥物。通過投資者和合作伙伴的卓越支持，我們正在竭力將這些藥物盡快帶給相關(guān)患者。”
Amgen Ventures（安進(jìn)風(fēng)險(xiǎn)投資基金）、MP Healthcare Venture Management，Alexandria Venture Investments以及BioInnovation Capital和Viva Biotech參與本輪融資。
QurAlis在2017年贏得由安進(jìn)公司贊助的“金票獎(jiǎng)（golden ticket）”。最近又贏得了由輝瑞贊助的“金票獎(jiǎng)”，在馬薩諸塞州劍橋的LabCentral獲得了為醫(yī)學(xué)研究所提供的配備和實(shí)驗(yàn)室，外加上一年的預(yù)付租金。另外，QurAlis也是強(qiáng)生創(chuàng)新JLABS孵化器項(xiàng)目中的常駐企業(yè)，同樣在LabCentral所在地，獲得了ALS和額顳葉癡呆（FTD）臨床前研究的相關(guān)配備和實(shí)驗(yàn)室。
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