臨床階段再生醫(yī)學(xué)公司ViaCyte日前宣布完成8000萬美元的D輪融資。本輪資金將用于進(jìn)一步推進(jìn)公司的新型干細(xì)胞胰島替代療法。這些療法有可能為1型糖尿病患者提供功能性治愈方法，也可能是依賴胰島素的2型糖尿病患者的重要治療選擇。
本輪投資由貝恩資本（Bain Capital Life Sciences）領(lǐng)投，TPG和RA Capital Management以及現(xiàn)有投資者Sanderling Ventures參與投資。加上今年9月該公司與W.L. Gore and Associates 以及 CRISPR Therapeutics達(dá)成的戰(zhàn)略合作，ViaCyte在今年下半年累積獲得了超過1億美元的新資金。
ViaCyte總部位于圣地亞哥，一直是干細(xì)胞衍生細(xì)胞替代療法的先驅(qū)，專注于胰島素需求型糖尿病的治療。該公司的科學(xué)家是第一個描述人類多能干細(xì)胞定向分化為胰 腺細(xì)胞的人，也是第一個證明這些細(xì)胞在臨床前模型中忠實(shí)地產(chǎn)生胰島素以響應(yīng)血糖的升高。ViaCyte還表明，這些細(xì)胞可以在體內(nèi)分化為正常人胰島的所有組成細(xì)胞類型。該公司在該領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位還體現(xiàn)在其知識產(chǎn)權(quán)組合中，該組合包括全球700多項(xiàng)已頒發(fā)的專利和幾乎相同數(shù)量的未決申請。
ViaCyte的候選產(chǎn)品是基于從干細(xì)胞衍生的胰 腺祖細(xì)胞，然后將其植入耐用且可回收的細(xì)胞輸送裝置中。一旦植入并成熟，這些細(xì)胞被設(shè)計成響應(yīng)血糖水平而分泌胰島素和其他胰 腺激素。ViaCyte有兩個產(chǎn)品正處于臨床開發(fā)階段：PEC-Direct?產(chǎn)品在非免疫保護(hù)裝置中遞送胰 腺祖細(xì)胞，用于治療1型糖尿病患者，這些患者血糖低、無意識，極端血糖不穩(wěn)定和/或反復(fù)發(fā)作嚴(yán)重低血糖的情況；PEC-Encap?（也稱為 VC-01 ）產(chǎn)品在免疫保護(hù)裝置中提供相同的胰 腺祖細(xì)胞，用于所有使用胰島素的1型和2型糖尿病患者。ViaCyte還在基于其專有的CyT49細(xì)胞系，開發(fā)免疫逃避的‘通用供體’干細(xì)胞系，該細(xì)胞系有可能進(jìn)一步拓寬糖尿病和其他潛在適應(yīng)癥的細(xì)胞治療的可用性。
PEC-Direct候選產(chǎn)品作為高風(fēng)險的1型糖尿病患者的轉(zhuǎn)化療法，目前正在進(jìn)行臨床1/2期試驗(yàn)的第二階段評估，預(yù)計最早可在2019年中期獲得初步的療效驗(yàn)證數(shù)據(jù)。PEC-Encap候選產(chǎn)品最初是針對所有1型糖尿病患者開發(fā)的。由于公司正在與W.L.Gore & Associates合作進(jìn)行產(chǎn)品的改進(jìn)，被稱為“STEP ONE”的PEC-Encap臨床試驗(yàn)的招募已暫停。產(chǎn)品的優(yōu)化已產(chǎn)生積極數(shù)據(jù)，顯示了PEC-Encap候選產(chǎn)品在臨床相關(guān)的非臨床“挑戰(zhàn)”模型中前所未有的植入和功能，其臨床評估預(yù)計明年恢復(fù)。
ViaCyte總裁兼首席執(zhí)行官Paul Laikind博士說：“我們的PEC-Direct和PEC-Encap產(chǎn)品都取得了重要的科學(xué)進(jìn)展。此次融資的主要部分將用于支持這兩個主要候選產(chǎn)品的臨床開發(fā)，以評估其療效。此外，我們已經(jīng)開始與CRISPR Therapeutics合作，發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化基因編輯的異體干細(xì)胞療法，這些療法可能是糖尿病的下一代治愈方法。”
貝恩資本生命科學(xué)部董事總經(jīng)理Adam M. Koppel 博士說：“ViaCyte是β細(xì)胞替代領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，我們對其干細(xì)胞衍生療法可能對改善胰島素需求型糖尿病患者的治療和生活質(zhì)量感到振奮。我們期待與ViaCyte的管理團(tuán)隊(duì)合作，加速開發(fā)ViaCyte的轉(zhuǎn)化細(xì)胞療法，惠及患者。”
參考資料：
[1] ViaCyte Snags $80 Million to Advance Its Stem-Cell Derived Diabetes Therapies Retrieved on November 30 2018 from https://www.biospace.com/article/viacyte-snags-80-million-to-advance-its-diabetes-therapies/
[2] iaCyte Secures $80 Million Financingto Advance Functional Cures for Insulin-Requiring Diabetes Retrieved on November 30 2018 from https://viacyte.com/
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