12月1-4日，第60屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)在美國(guó)圣地亞哥召開(kāi)。這是關(guān)于血液疾病最新動(dòng)態(tài)的型美國(guó)醫(yī)療會(huì)議。在今天的這篇文章里，藥明康德微信團(tuán)隊(duì)將跟讀者分享在本屆ASH年會(huì)上公布治療血癌以外的其它血液疾病的最新臨床數(shù)據(jù)。
新基和Acceleron Pharma公司的luspatercept治療骨髓增生異常綜合征3期結(jié)果積極
兩公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)的luspatercept是一種“first-in-class” 紅細(xì)胞成熟劑，它可以被用于治療與骨髓增生異常綜合征（MDS）相關(guān)的貧血。在名為MEDALIST的3期臨床試驗(yàn)中，luspatercept達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。在接受治療的頭24周中37.9%的患者不需要接受輸血治療的時(shí)間達(dá)到8周以上，28.1%的患者不需要接受輸血治療的時(shí)間達(dá)到12周以上，均顯著高于安慰劑對(duì)照組。該公司預(yù)計(jì)在2019年上半年向美國(guó)和歐洲的監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交上市申請(qǐng)。
▲Luspatercept部分結(jié)果（圖片來(lái)源：參考資料[1]）
新基和Acceleron Pharma公司的luspatercept治療β-地中海貧血的3期臨床結(jié)果積極
Luspatercept同時(shí)在名為BELIEVE的3期臨床試驗(yàn)中用于治療β-地中海貧血。試驗(yàn)結(jié)果表明，luspatercept達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，定義為患者中血紅細(xì)胞輸血負(fù)擔(dān)減少大于33%的比例。在接受治療13-24周時(shí)，luspatercept組的患者中21.4%達(dá)到這一標(biāo)準(zhǔn)，顯著高于對(duì)照組。Luspatercept同時(shí)達(dá)到了其它次要終點(diǎn)，并表現(xiàn)出良好的安全性。
▲Luspatercept治療β-地中海貧血部分?jǐn)?shù)據(jù)（圖片來(lái)源：參考資料[2]）
bluebird bio公司的基因療法LentiGlobin治療β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞貧血癥臨床結(jié)果喜人
bluebird bio公司的基因療法LentiGlobin能夠在患者的造血干細(xì)胞中表達(dá)健康的血紅蛋白，因而可以被用于治療β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞貧血癥（SCD）。在治療輸血依賴(lài)性β-地中海貧血（TDT）患者的1/2期臨床試驗(yàn)中，80%的非β0/β0基因型的TDT患者達(dá)到不需輸血治療的水平，他們至少在12個(gè)月中沒(méi)有接受輸血，而且血紅蛋白水平高于9 g/dL。截至2018年9月14日，這些患者不需要輸血的中位時(shí)間為38個(gè)月。8位β0/β0基因型的TDT患者中有3位達(dá)到不需輸血治療的水平。
在治療SCD患者的臨床試驗(yàn)中，總計(jì)9名患者分為兩組接受了LentiGlobin的治療。A組含有7名患者，接受治療后隨訪時(shí)間最長(zhǎng)達(dá)到39個(gè)月。在這一組中，患者的總血紅蛋白水平在最后一次隨訪時(shí)位7.6-11.8 g/dL，其中由基因療法表達(dá)的健康血紅蛋白水平為0.7-2.8 g/dL。B組含有2名患者，隨訪時(shí)間達(dá)到17個(gè)月。在最后一次隨訪時(shí)，總血紅蛋白水平為11.0-12.3 g/dL，健康血紅蛋白水平為3.4-6.5 g/dL。
參考資料：
[1] Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce Results of the Phase 3 MEDALIST Trial Evaluating Luspatercept in Patients with Myelodysplastic Syndromes at the ASH 2018 Plenary Session. Retrieved December 3, 2018, from https://pipelinereview.com/index.php/2018120369926/Antibodies/Celgene-Corporation-and-Acceleron-Pharma-Announce-Results-of-the-Phase-3-MEDALIST-Trial-Evaluating-Luspatercept-in-Patients-with-Myelodysplastic-Syndromes-at-the-ASH-2018-Plen.html
[2] Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce Results of the Phase 3 BELIEVE Trial Evaluating Luspatercept in Adult Patients with Beta-Thalassemia at ASH 2018. Retrieved December 3, 2018, from https://ir.celgene.com/press-releases/press-release-details/2018/Celgene-Corporation-and-Acceleron-Pharma-Announce-Results-of-the-Phase-3-BELIEVE-Trial-Evaluating-Luspatercept-in-Adult-Patients-with-Beta-Thalassemia-at-ASH-2018/default.aspx
[3] bluebird bio Presents Updated Data from Clinical Studies of LentiGlobin Gene Therapy in Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Sickle Cell Disease at 60th Annual Meeting of the American Society of Hematology. Retrieved December 3, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/bluebird-bio-presents-updated-data-from-clinical-studies-of-lentiglobin-gene-therapy-in-transfusion-dependent-%CE%B2-thalassemia-and-sickle-cell-disease-at-60th-annual-meeting-of-the-american-society-of-hematology/
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