NMPA批準罕見病肺動脈高壓藥物司來帕格上市

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作者：1°C 來源：CPhI制藥在線

2018-12-13

2018年12月12日，NMPA官方發(fā)布消息，司來帕格(Selexipag) 已經(jīng)獲批進口，適應(yīng)癥為罕見病肺動脈高壓，藥物納入優(yōu)先審評，走優(yōu)化審評程序，簡化上市要求，豁免注冊臨床申請，634天后便火速上市，本文關(guān)注該藥物的臨床數(shù)據(jù)。

2018年12月12日，NMPA官方發(fā)布消息，司來帕格(Selexipag) 已經(jīng)獲批進口，適應(yīng)癥為罕見病肺動脈高壓。藥物納入優(yōu)先審評，走優(yōu)化審評程序，簡化上市要求，豁免注冊臨床申請，634天后便火速上市，本文關(guān)注該藥物的臨床數(shù)據(jù)。

一．634天！司來帕格火速上市

2018年09月11日，CDE公布擬納入優(yōu)先審評程序藥品注冊申請的公示（第32批），多款創(chuàng)新藥、首仿產(chǎn)品、海內(nèi)外共線產(chǎn)品納入優(yōu)先審評清單。其中，Actelion肺動脈高壓罕見病用藥司來帕格尤其值得關(guān)注，該產(chǎn)品以國際多中心臨床試驗數(shù)據(jù)申請進口。

Selexipag注冊申報情況

按照簡化審批程序獲批上市的藥物：

按照簡化審批程序獲批上市的藥物

二．司來帕格肺動脈高壓的關(guān)鍵III期臨床試驗數(shù)據(jù)

2015年12月22日，F(xiàn)DA批準Actelion的肺動脈高壓新藥Uptravi®（Selexipag）上市，批準適應(yīng)癥為WHO Group 1型肺動脈高壓。國際多中心臨床試驗GRIPHON（NCT01106014）1是該產(chǎn)品的關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)，該項臨床試驗總計招募患者1156例，其中亞洲人群228例（19.7%）。

GRIPHON（NCT01106014）實驗設(shè)計：

患者招募

試驗方案

GRIPHON（NCT01106014）臨床數(shù)據(jù)表明，Selexipag能夠使肺動脈高壓患者顯著獲益，能夠使患者主要終點事件減少40%，各亞組中藥物安全性和有效性數(shù)據(jù)一致。主要終點事件如住院、疾病進展、死亡等。詳見下表：

Selexipag能夠使肺動脈高壓患者顯著獲益

司來帕格是一種口服有效、高選擇性和長效的非前列腺素類前列環(huán)素受體（IP受體）激動劑，與已經(jīng)上市的用于治療肺動脈高壓的前列環(huán)素類藥物比較，本品是首個可以口服的制劑，可改善患者的依從性。藥物的快速上市能夠有效提高藥物可及性。

參考資料：

1. Sitbon O, Channick R, Chin K M, et al. Selexipag for the treatment of pulmonary arterial hypertension[J]. New England Journal of Medicine, 2015, 373(26): 2522-2533.

2. https://www.uptravi.com

3. https://www.actelion.com/documents/corporate/presentations/griphon-results-webcast-presentation.pdf

4. Selexipag for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension

5. Targeting the Prostacyclin Pathway with Selexipag in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension Receiving Double Combination Therapy: Insights from the Randomized Controlled GRIPHON Study

附肺動脈高壓主要癥狀