孤兒藥（Ophan Drug）是指用于診斷、治療和預(yù)防罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低疾病的總稱。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過，世界各國根據(jù)自己國家的具體情況，對(duì)罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。例如，美國將罕見病定義為每年患病人數(shù)少于20萬人的疾病；中國大陸地區(qū)則定義為患病率在<1/50萬或<1/1萬（新生兒）的疾病。
目前國際上已確認(rèn)的罕見病超過7000種，約占人類疾病的10%左右，影響著全球約6%-8%的人口。雖然每種罕見病涉及的患病人群較少，但整個(gè)患者群體十分龐大，而與此同時(shí)，全球已上市的孤兒藥只有不足600種。
孤兒藥具有研發(fā)難度大、成本高、目標(biāo)市場小、獲利能力差等特征，因此最初很多藥企并不愿涉足該領(lǐng)域。美國最早于1983年1月4日頒布《孤兒藥法案》（ODA），之后又推出了孤兒藥審評(píng)的特殊待遇，再加上臨床研究和測試費(fèi)用享受50%稅收抵免、處方藥用戶收費(fèi)減免以及藥物獲準(zhǔn)后享有7年市場獨(dú)占期等一系列支持政策，使得孤兒藥的社會(huì)認(rèn)知度不斷提高，制藥企業(yè)對(duì)孤兒藥的開發(fā)熱情也持續(xù)升溫。
2017年6月，美FDA發(fā)布“孤兒藥現(xiàn)代化計(jì)劃”，提出在90天內(nèi)處理所有提交時(shí)間超過120天的孤兒藥資格申請(qǐng)，且此后所有新申請(qǐng)須在90天內(nèi)給予回應(yīng)。這也是2017年孤兒藥資格授予總數(shù)大幅飆升的原因。
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