近日，獲悉，生物技術(shù)公司Cabaletta Bio完成5000萬美元B輪融資，該輪融資的新投資者包括Deerfield Capital Management、Tavistock Group旗下的Boxer Capital、Redmile Group和Cormorant Capital，現(xiàn)有投資者包括Adage Capital Management、5AM Ventures和一家未披露名稱的公共股權(quán)醫(yī)療保健投資者。
Cabaletta Bio是一家專注于B細胞介導(dǎo)的自身免疫性疾病T細胞療法的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的生物技術(shù)公司，總部位于賓夕法尼亞州。
Cabaletta Bio正在開發(fā)一種被稱為嵌合自體抗體受體T細胞的療法，也叫CAAR-T療法，這種療法與嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法類似，只是CAAR-T療法主要用于自身免疫性疾病，而不是癌癥。
CAAR-T療法的目的是選擇性地清除表達為DSG3蛋白的B細胞。相對于血液學(xué)腫瘤學(xué)，過繼t細胞療法在自身免疫性疾病中的應(yīng)用尚待探索。在ClinicalTrials.gov上搜索CAR-T對自身免疫性疾病的研究時，出現(xiàn)了兩種藥物，它們都起源于中國：一個由上海基因化學(xué)公司（Shanghai GeneChem）贊助，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡，該藥物近一年來未得到更新，只提到CAR-Ts可以用于多發(fā)性硬化癥，但沒有詳細說明；另一種研究性藥物是用來治療AQP4-IgG血清陽性視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙，由中國人民解放軍醫(yī)院贊助。
Cabaletta Bio的CAAR-Ts在結(jié)構(gòu)上類似于某些CAR-Ts，特別是Kymriah和Celgene的JCAR017。在某種意義上，它們使用稱為4-1BB的共刺激結(jié)構(gòu)域來增強細胞因子的產(chǎn)生，并使用CD3-zeta信號傳導(dǎo)結(jié)構(gòu)域來介導(dǎo)T細胞活化期間的下游信號。另一種獲得FDA批準的CAR-T是Gilead Sciences的Yescarta，它使用了稱為CD28的不同共刺激結(jié)構(gòu)域。
Cabaletta Bio表示，B輪融資所得將支持建立轉(zhuǎn)化研究（將實驗室環(huán)境中的基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)現(xiàn)“翻譯”為潛在的疾病治療方法）和先進制造能力，以補充Cabaletta Bio與賓夕法尼亞大學(xué)艾布拉姆森中心的細胞免疫治療中心的關(guān)系。轉(zhuǎn)化研究和先進制造能力將使該公司能夠加快其產(chǎn)品線的開發(fā)，同時推動該公司的主要產(chǎn)品候選物DSG3-CAART進入臨床開發(fā)。
“5000萬美元B輪融資完成后，我們自2018年5月以來共籌集了8800萬美元的資金。”Cabaletta Bio創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長Steven Nichtberger說道，“這些資金足以支持我們實現(xiàn)2021年的目標，包括：我們計劃于2019年下半年向DSG3-CAART提交IND申請，并在獲得FDA批準后，啟動我們對尋常型黏膜天皰瘡患者的首次臨床試驗；在Gwendolyn Binder博士的帶領(lǐng)下，我們的轉(zhuǎn)化研究和先進制造能力將得到加速發(fā)展；擴大我們業(yè)已強大的核心投資者的業(yè)務(wù)基礎(chǔ)。”
在B輪融資過程中，Cabaletta Bio的種子輪投資者賓夕法尼亞大學(xué)將部分優(yōu)先股出售給新投資者，這使得更多人能夠參與Cabaletta Bio的B輪融資。Cabaletta Bio與賓夕法尼亞大學(xué)的合作關(guān)系正在繼續(xù)擴大和加強，在過去幾個月里，雙方還就制造和研究服務(wù)方面的額外協(xié)議進行了談判和簽署。
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