近日，SIRION Biotech與Denali Therapeutics宣布，兩家公司簽訂了一項(xiàng)研發(fā)許可和合作協(xié)議，SIRION將為Denali開發(fā)腺相關(guān)病毒載體（AAV），讓基因療法可以跨越血腦屏障，應(yīng)用于治療帕金森?。≒D）、阿茲海默病（AD）、肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）、及其它神經(jīng)退行性疾病。SIRION擁有全球領(lǐng)先的以病毒為基礎(chǔ)的基因遞送技術(shù)，而Denali Therapeutics則是專注于治療神經(jīng)退行性疾病的生物技術(shù)新銳。依據(jù)協(xié)議，Denali將支付給SIRION預(yù)付款，未來里程碑付款等一系列款項(xiàng)。
AAV載體一直被認(rèn)為是最有希望用于臨床應(yīng)用的基因遞送系統(tǒng)之一。Denali將與SIRION和Dirk Grimm博士——在AAV生物學(xué)和應(yīng)用領(lǐng)域上世界聞名的先驅(qū)科學(xué)家合作，綜合他們各自的專有技術(shù)平臺(tái)，進(jìn)而開發(fā)出新一代AAV載體。合作的目標(biāo)是通過開發(fā)創(chuàng)新AAV的衣殼蛋白，讓改進(jìn)的AAV不僅具有安全性，還具有更好的專一性和高效性，保證足夠水平的療法能夠被遞送至大腦，給患者提供有效治療。
SIRION的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Christian Thirion博士說：“這次開創(chuàng)性的合作機(jī)會(huì)，將幫助Denali提高在大腦中可用的蛋白療法數(shù)目，并且加快將高效，安全、可擴(kuò)展的候選藥物推入臨床試驗(yàn)。”
SIRION的戰(zhàn)略合作伙伴，來自海德堡大學(xué)醫(yī)院（UKHD）的Dirk Grimm教授說：“通過貢獻(xiàn)我們?cè)谠O(shè)計(jì)及高通量體內(nèi)篩選AAV衣殼庫(kù)方面的專長(zhǎng)，我們將大大加快和提高實(shí)現(xiàn)關(guān)鍵目標(biāo)的機(jī)會(huì)。”
Denali首席運(yùn)營(yíng)官Alexander Schuth先生補(bǔ)充道：“Denali對(duì)能與SIRION開展合作感到興奮。Denali關(guān)于血腦屏障和神經(jīng)退行性疾病的專業(yè)知識(shí)，綜合SIRION在基因治療病毒載體方面的領(lǐng)先專業(yè)知識(shí)，讓我們有可能實(shí)現(xiàn)對(duì)腦部疾病的新療法。這種伙伴關(guān)系將豐富Denali的產(chǎn)品組合，并與現(xiàn)有的生物治療和小分子藥物形成互補(bǔ)。”
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