近日，一家專注于開發(fā)罕見病基因療法的生物技術(shù)公司Apic Bio宣布完成4000萬美元的A輪融資，本輪融資由晨興資本（Morningside Venture）領(lǐng)投，The Alpha-1 Project (TAP) 、A1ATD Investors、ALS Investment Fund跟投。
Apic Bio的成立，是基于University of Massachusetts Medical School（美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院）兒科學(xué)助理教授Christian Mueller和美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)Terence Flotte教授共同潛心研究近30年的基因治療成果。Apic Bio公司目前的研究重點(diǎn)是針對(duì)α1抗胰蛋白酶缺乏癥的基因療法APB-101和針對(duì)遺傳性肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的基因療法APB-102。此輪融資將用于推進(jìn)Apic Bio公司的兩款基因療法APB-101、APB-102以及臨床前Alpha-1和ALS項(xiàng)目，包括α1抗胰蛋白酶基因插入技術(shù)和C9orf72突變靶向。
α1抗胰蛋白酶（α1-antitrypsin，AAT）是一種蛋白酶抑制劑，α1-抗胰蛋白酶缺陷的特點(diǎn)是，錯(cuò)誤折疊的AAT突變體在肝細(xì)胞內(nèi)質(zhì)網(wǎng)內(nèi)聚集無法入血循環(huán)，血清AAT水平降低，并由此引發(fā)肝 臟及肺部疾病。AAT具有多種遺傳分型，當(dāng)M型AAT蛋白缺乏時(shí)，體內(nèi)蛋白水解酶過度分解肺泡壁彈性纖維而導(dǎo)致肺氣腫，而Z型AAT可引起肝細(xì)胞損害甚至肝硬化。
Apic Bio專注研發(fā)的基因療法 APB-101，利用了公司專有的AAV雙向質(zhì)粒載體（df-AAV），可以將治療轉(zhuǎn)基因輸送到肝 臟，使Z型AAT基因沉默合成減少，同時(shí)使M型AAT合成增加，進(jìn)而達(dá)到治療α1抗胰蛋白酶缺乏癥的目的。APB-101已在臨床前體內(nèi)和體外實(shí)驗(yàn)中，獲得了積極的概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)。
Apic Bio公司首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人John Reilly先生表示：“遺傳性罕見疾病仍然是基因治療領(lǐng)域尚未攻克的難題。我們公司開創(chuàng)性的研究，將為患者提供有效的治療方法。”John Reilly先生擁有Cornell University（康奈爾大學(xué)）工商管理碩士研究生學(xué)位，有十六年的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，曾經(jīng)是Gendyne Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官。
Morningside Venture的投資顧問Jason Dinges博士表示：“Apic Bio公司為Alpha-1項(xiàng)目和ALS的基因治療方法奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)，Apic Bio公司的研究有助于尋找出一些治療罕見的遺傳性疾病的方法，我們很高興能夠推進(jìn)Apic Bio公司的研究。”
ALS Investment Fund的投資經(jīng)理Felix von Coerper也表示：“Apic Bio公司為遺傳性肌萎縮性側(cè)索硬化癥提供了一種新的基因療法，我們期待與Apic Bio合作。”
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