日前，吉利德CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和默沙東Keytruda已證實(shí)被蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)拒絕納入蘇格蘭醫(yī)保體系，即蘇格蘭地區(qū)的患者無法通過英國國民醫(yī)療服務(wù)制度獲取該藥物。不過，同為CAR-T療法的諾華Kymriah此次則獲得了批準(zhǔn)。
這一拒絕的決定也意味著在蘇格蘭地區(qū)的可能已用盡所有治療方案、患侵襲性非霍奇金淋巴瘤（包括復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤）的病人將無法通過蘇格蘭國民醫(yī)療服務(wù)獲得Yescarta的治療機(jī)會(huì)。此前，這一個(gè)體化的細(xì)胞療法已在英國的英格蘭和威爾士地區(qū)推出，但在蘇格蘭并沒有取得相同結(jié)果。蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)主席Alan MacDonald博士解釋說，“盡管我們的患者及臨床醫(yī)師參與程序（PACE）對(duì)Yescarta的審批提供了額外的靈活性，但就目前吉利德公司提供的證據(jù)來看，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)委員會(huì)無法接受確定該藥物治療對(duì)于淋巴瘤的長期利益和成本效益。”
吉利德科學(xué)公司英國和愛爾蘭區(qū)域總經(jīng)理Hilary Hutton Squire在評(píng)論該決定時(shí)表示，“正如吉利德為兒童急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）所做的努力那樣，我們希望蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)能夠幫助患有彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者獲得Yescarta的治療機(jī)會(huì)。吉利德仍致力于與蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)密切合作，為蘇格蘭的適應(yīng)證患者提供Yescarta，就像我們?yōu)橛⒏裉m和威爾士患者所做的那樣。”
吉利德認(rèn)為，在許多情況下，這類患者已經(jīng)沒有治療方案可供選擇，并且也不太可能在未來6個(gè)月內(nèi)存活下來。Yescarta此前曾被英格蘭和威爾士的國家健康與護(hù)理卓越研究所（NICE）拒絕，但最終在2018年年底獲批用于治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤。
在其他適應(yīng)證方面，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)批準(zhǔn)了諾華旗下的CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel），用于治療對(duì)既往治療沒有反應(yīng)或病情復(fù)發(fā)的急性淋巴細(xì)胞白血病兒童或青年患者。諾華為此還提供了一個(gè)保密的折扣。該藥物經(jīng)蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)的PACE程序*通過之后被接受。蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)在其指南文件中表示，“Kymriah提供了長期緩解疾病的可能性，并且該療法可能是一種挽救生命的治療方案。”該機(jī)構(gòu)還將于2019年3月對(duì)Kymriah的其他適應(yīng)癥（彌漫性大B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤）作出審批。
2018年9月，在Kymriah獲得歐洲委員會(huì)批準(zhǔn)后不久，類似的定價(jià)協(xié)議確保了該藥物能夠納入英國國民醫(yī)療服務(wù)體系，使得英國醫(yī)?？梢詫?duì)治療進(jìn)行報(bào)銷，并且該藥物也是獲得英國醫(yī)保最快批準(zhǔn)的治療之一，諾華公司在英國地區(qū)對(duì)該CAR-T單一療程治療的清單價(jià)格為282,000英鎊。
像Yescarta和Kymriah的CAR-T治療手段，是利用患者自身的免疫系統(tǒng)來檢測和摧毀癌癥細(xì)胞。治療過程中需要收集患者的白細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室中重新設(shè)計(jì)以靶向和對(duì)抗腫瘤細(xì)胞，然后將其輸入會(huì)患者體內(nèi)。盡管這一整套的治療流程導(dǎo)致存在了一些供應(yīng)的限制，但Kymriah業(yè)績?nèi)杂胁凰椎谋憩F(xiàn)，2018年該療法的銷售額為7600萬美元，2018年第四季度銷售額更是達(dá)到了2600萬美元。Yescarta的采購速度也相當(dāng)快，2018年整體銷售額和第四季度銷售分別為2.64億美元和8100萬美元。
除此之外，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)此次還批準(zhǔn)了諾華公司Tafinlar（dabrafenib）用于治療晚期黑色素瘤，這意味著蘇格蘭地區(qū)的第三階段BRAF陽性黑色素瘤患者將首次獲得醫(yī)保報(bào)銷的口服BRAF靶向治療選擇；輝瑞Xeljanz（tofacitinib citrate）被蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)推薦用于治療中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎；拜耳Xarelto（利伐沙班）被蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)推薦用于與在特定類型的冠心病與阿司匹林聯(lián)合使用。
此次審批過程中，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)拒絕了默沙東旗下的重磅藥物Keytruda（pembrolizumab）與化療聯(lián)合治療晚期肺癌，原因是默沙東公司關(guān)于治療成本與其健康效益相關(guān)的證據(jù)存在太多不確定性，此外，委員會(huì)認(rèn)為該藥物納入醫(yī)保并不是對(duì)國民醫(yī)療服務(wù)制度資源的良好利用。Ipsen公司Cabometyx（cabozantinib）作為晚期腎細(xì)胞癌（腎癌）的一線治療也未能通過PACE程序，主要原因也是該公司關(guān)于藥物成本效益的證據(jù)與治療方案相比已經(jīng)存在較多的不確定性。
*PACE程序旨在改善患者獲取用于生命終末期及非常罕見疾病的新藥。
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