突然的一走了之，美國食品藥品監(jiān)管局FDA局長斯科特 戈特利布（Scott Gottlieb）周二的意外辭職，震驚業(yè)界。
在震驚之余，許多人都在思考，戈特利布領導下，F(xiàn)DA在新藥批準和基因療法全面開花，進入一個全新的境界。如今，他的突然走人，會給FDA的新藥監(jiān)管和業(yè)界帶來怎樣的影響呢？
溫故知新，讓健點子ihealth小編帶你走過戈特利布下的FDA的成績單吧。
“吶罕”
2月27日，在世界第11個罕見病日到來之際，戈特利布發(fā)文表示，F(xiàn)DA正在采取一系列行動，通過提高新藥評審的效率，盡其所能來鼓勵開發(fā)治療罕見病的新藥和產(chǎn)品。
在文章中，他說，科學家們已經(jīng)確定了將近7000種罕見疾病，這些病從罕見癌癥到代謝疾病林林總總。
僅在美國，超過3000萬人 – 或者說，每10個美國人中就有1個 – 患有一種罕見疾病?？杀氖?，這些人中有一半以上是兒童。
因此，2月的最后一天為定為罕見疾病日，以提高公眾和決策者對罕見疾病及其對患者生命影響的認識。
35年前，用于治療這些罕見疾病的藥物和醫(yī)療器械匱乏。為刺激藥物開發(fā)，美國國會在1983年制定了“孤兒藥物法”。該法規(guī)定了財政獎勵和其他獎勵政策。
在2017年，F(xiàn)DA對罕見疾病適應證的批準更是達到了歷史新高。FDA批準了80個治療罕見疾病的藥物。
隨著醫(yī)療技術的發(fā)展，基因和靶向藥物開發(fā)以及細胞和細胞治療方法的科學進展，為開發(fā)罕見疾病治療帶來了更多的機會。
其中就包括治療一次視網(wǎng)膜色斑變性的Luxturna，這個由Spark公司研發(fā)的基因療法是第一個治療罕見病的基因治療。
新年剛過，瑞士大藥企羅氏就宣布，出資近50億美元勢在必得，要收購Spark公司。
基因潮頭立
基因和細胞產(chǎn)品大潮來襲，被FDA認為是繼單克隆抗體后的又一個臨床的突破和機遇。
“基因和細胞療法的發(fā)展及其在人類健康中的應用, 類似上一波抗體藥物發(fā)展加速一樣, 將帶來治療疾病的根本改變。”這位局長表示。
說起基因療法一觸即發(fā)，大潮來襲，一點也不夸張。預計到2020年，每年將有200多的新的基因療法申報臨床試驗，而且，目前在FDA備案的基因和細胞療法已經(jīng)達到了800多個。
按照這樣的臨床試驗速度和成功率，F(xiàn)DA預計，5年后的2025年，每年將批準10-20個細胞和基因療法。
產(chǎn)品創(chuàng)新引發(fā)科技進步
產(chǎn)品創(chuàng)新引發(fā)了產(chǎn)品進步的拐點, 從而讓單克隆抗體藥物一舉成為醫(yī)療的支柱。
由于廣泛采用安全和有效的平臺, 使抗體人源化, 并最終發(fā)展出完全人源化的單克隆抗體。
對于基因治療, 這個產(chǎn)品創(chuàng)新就是基因治療產(chǎn)品的安全和有效的載體的出現(xiàn), 其中就包括了腺病毒相關病毒（AAV）載體。
面對動輒80億美元的基因療法收購，上百個基因療法申報的來勢洶洶，而FDA的目前的財政年度撥款遠遠沒到位的情況下，如何推到而不是阻礙基因不可阻擋的步伐呢？
“我們正在努力擴大我們的審評員隊伍, 這些審評員專門評估這些新療法, 以跟上新產(chǎn)品開發(fā)的快速發(fā)展。我們的最終目標是在負責監(jiān)督這些產(chǎn)品的臨床調查、開發(fā)和審查的小組中增加約50名臨床評審員。”
FDA局長戈特利布和負責新生物制品（BLA）審評審批的主任，彼特馬克斯（Peter Marks）在一篇文章中表示道。
為此，他們提出三個計劃：
第一, 將與開發(fā)商合作, 限度地利用FDA的快速通道計劃。
這些快速通道包括：再生醫(yī)學高級治療 (RMAT) 的指定和加速批準（Fast Track Approval)。
“對于比現(xiàn)有的療法治療嚴重或危及生命的疾病, 能提供有意義的治療優(yōu)勢的基因療法，加速批準途徑，提供一些獨特的機會。”FDA高管表示。
第二, 加速批準新的治療方法。
這包括有顯著的臨床治療收益，治療未得到滿足的醫(yī)療需求的新療法。與此同時，這一途徑也為 FDA 提出了更高的要求, 要求上市后的隨訪研究。
第三, 加速產(chǎn)品開發(fā)的不同領域相關臨床指導文件。
“這些推進的臨床指導文件中, 包括血友病等遺傳性血液疾病基因治療產(chǎn)品開發(fā)的指導文件。”
“我們還打算制定一份指導文件, 就與某些神經(jīng)退行性疾病的基因治療產(chǎn)品開發(fā)有關的產(chǎn)品開發(fā)問題提供建議。”
這些指導性文件就包括一項如何針對單基因突變導致的疾病。
“當基因治療產(chǎn)品的目標是一個潛在的單基因遺傳突變, 導致一個嚴重的疾病，而且沒有可用的治療方案。在這個情況下, 基因治療可以提供改變或治愈潛在基因缺陷的潛力。”
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