4月2日,專注于眼科腫瘤新型靶向療法開發(fā)的Aura Biosciences宣布,完成4000萬美元的D輪融資,本輪融資由Medicxi領(lǐng)投,此次融資資金將用于推進候選藥物AU-011的臨床試驗。Aura Biosciences成立于2007年,致力于腫瘤的靶向治療,通過開發(fā)高度特異性靶向療法,來提升抗擊癌細(xì)胞的精準(zhǔn)性,同時減少對正常組織損傷。
目前,Aura公司開發(fā)了一系列精益求精的高選擇性靶向抗癌療法,試圖改善那些現(xiàn)有治療欠佳的各類腫瘤患者的生存質(zhì)量,并打破罕見類型癌癥無藥可醫(yī)的困境,為罕見癌癥創(chuàng)造新的治療機會。其研發(fā)的主要候選藥物AU-011是用于脈絡(luò)膜黑色素瘤初級治療的“first-in-class”靶向療法。
脈絡(luò)膜黑色素瘤是一種罕見的侵襲性眼癌,起源于葡萄膜色素細(xì)胞。目前缺乏有效的靶向療法,放射治療可能導(dǎo)致嚴(yán)重的視力喪失和其他長期后遺癥,如干眼癥,青光眼,白內(nèi)障和**視網(wǎng)膜病變,唯一的替代方案是眼球切除手術(shù)。有50%的脈絡(luò)膜黑色素瘤患者會伴有遠(yuǎn)端轉(zhuǎn)移,嚴(yán)重的肝轉(zhuǎn)移會導(dǎo)致生命危險。
AU-011由病毒樣顆粒生物共軛物(viral-like particle bioconjugates, VPB)組成,該療法源自于美國癌癥研究院John T. Schiller博士的研究成果,此研究成果獲得了2017年的拉斯克獎(Lasker-DeBakey),拉斯克獎在生命科學(xué)、醫(yī)學(xué)領(lǐng)域享有盛譽,被譽為諾貝爾獎“風(fēng)向標(biāo)”。當(dāng)AU-011經(jīng)玻璃體內(nèi)注射給藥進入眼內(nèi)后,可精準(zhǔn)靶向作用于腫瘤,能夠選擇性只結(jié)合到實體腫瘤及其轉(zhuǎn)移灶內(nèi)的癌細(xì)胞,而不會與正常上皮細(xì)胞結(jié)合。隨即在利用眼科激光照射激活后,偶聯(lián)的小分子藥物可高度選擇性地破壞癌細(xì)胞,而不破壞周圍正常的視網(wǎng)膜,從能夠讓患者保存視力不受損?,F(xiàn)在,美國FDA已授予了AU-011孤兒藥資格。
1b/2期的臨床試驗數(shù)據(jù)顯示,光激活A(yù)U-011的多次給藥耐受性良好,沒有發(fā)現(xiàn)相關(guān)的嚴(yán)重不良事件或劑量限制性**。而且,所有患者在接受治療后3個月達(dá)到初步療效終點,患者視力在治療后6個月和12個月時也得到維持。
Aura首席執(zhí)行官Elisabet de los Pinos博士表示:“此次的D 輪融資資金,將用于推進首個用于原發(fā)性脈絡(luò)膜黑色素瘤患者的靶向治療方案,這是一種嚴(yán)重威脅生命和視力的罕見疾病,且沒有獲批的治療藥物,我們很高興獲得投資者Medicxi的支持。”
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