罕見病藥也有了醫(yī)保支付標準。
近日，山西省藥械集中競價采購網(wǎng)發(fā)布《關(guān)于確定思而贊、美而贊醫(yī)保支付標準的通知》（以下簡稱通知），該《通知》指出，根據(jù)《關(guān)于部分高額費用“罕見病”醫(yī)療保障問題的通知》（晉醫(yī)保發(fā)[2019]13號）要求，經(jīng)醫(yī)療保障局組織談判，將治療戈謝病的特效藥注射用伊米苷酶（商品名：思而贊）和治療龐貝氏病的特效藥注射用阿糖苷酶α（商品名：美爾贊）納入大病保險用藥范圍，并確定了醫(yī)保支付標準。其中，思而贊（400單位/瓶）的醫(yī)保支付標準為20700元/瓶，美爾贊（50mg/支）為5306.3元/支，該標準自4月1日起執(zhí)行。
據(jù)了解，戈謝病戈是一種較常見的溶酶體貯積病，為常染色體隱性遺傳病。該病由于葡萄糖腦苷脂酶基因突變導(dǎo)致機體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏，造成肝、脾、骨骼、肺甚至腦等受累組織器官出現(xiàn)病變。臨床表現(xiàn)為不明原因的肝脾腫大、貧血、血小板減少以及骨痛等，2/3的戈謝病患者在兒童期發(fā)病。
根據(jù)我國去年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》顯示，戈謝病其實是一種罕見病，有相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，預(yù)計目前國內(nèi)有戈謝病患者近400人，酶替代治療是目前國內(nèi)唯一經(jīng)過批準的戈謝病特異性藥物治療手段。
1994年，由賽諾菲研發(fā)的戈謝病治療藥物--注射用伊米苷酶（思而贊）在美國上市，2008年底，該藥物正式獲得國家藥監(jiān)局的進口批件，成為目前中國唯一用于治療戈謝氏病的有效藥物，但思而贊的銷售均價在2.3萬元/針，以體重80公斤的患者為例，需要每月注射8針并終身用藥，每年購藥費用在100到200萬元之間，這對于很多戈謝病患者家庭而言是一個天文數(shù)字。
治療同為罕見病的龐貝氏病的美而贊依然面臨著上述窘境，龐貝氏病又稱為酸性麥芽糖酵素缺乏癥或肝醣儲積癥第二型，也叫“糖原累積癥第二型”，發(fā)病病因為第17對染色體出現(xiàn)病變，導(dǎo)致體內(nèi)缺乏酸性α-葡萄糖苷酶這種酵素，而無法分解肝醣，會導(dǎo)致肌肉無力，心臟擴大等癥狀，分成嬰兒型及晚發(fā)型兩種，剛出生的嬰兒若得此病癥，通?；畈贿^1~2歲，有統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，在中國，龐貝氏病的發(fā)生率則約為五萬分之一。
目前治療龐貝氏癥的唯一藥物是美而贊，全球統(tǒng)一定價5645元/50mg，用量20mg/kg，需要終身用藥，成人每年花費高達兩三百萬元，這對于普通患者家庭而言同樣是一個不可承擔(dān)的數(shù)字。
而此次兩種藥物均被納入大病醫(yī)保，無疑給戈謝病患者和龐貝氏病患者帶來了巨大福音。
讓更多的罕見病藥進入醫(yī)保目錄，國家相關(guān)職能部門也一直在努力。
今年3月，國家醫(yī)保局就《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》公開征求意見，該《征求意見稿》指出，將優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。根據(jù)藥品治療領(lǐng)域、藥理作用、功能主治等進行分類，組織專家按類別評審。對同類藥品按照藥物經(jīng)濟學(xué)原則進行比較，優(yōu)先選擇有充分證據(jù)證明其臨床必需、安全有效、價格合理的品種，這意味著更多的罕見病用藥離進入醫(yī)保目錄又進了一步。
另外，今年3月1日起，首批21個罕見病藥品參照抗癌藥對進口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅，對于罕見病患者的用藥又多了一重保障。
今年2月28日，罕見病發(fā)展中心與艾昆緯中國聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病藥品可及性（2019）報告》顯示，截止2018年12月，《第一批罕見病目錄》（包含121個罕見病病種）中有74種罕見病在美國或歐盟、日本有以此病為適應(yīng)癥的藥品獲批上市并產(chǎn)生實際銷售。74種罕見病在全球共上市162種治療藥品。在這162種治療藥品中，有83種（51%）已在中國上市，可治療53種罕見病。但在中國明確以罕見病適應(yīng)癥注冊的藥品僅有55種，涉及31種罕見病。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見病。
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