里程碑！FDA首次基于真實(shí)世界用藥數(shù)據(jù)批準(zhǔn)輝瑞Ibrance新適應(yīng)癥：男性乳腺癌

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作者：劉宗宇來(lái)源：動(dòng)脈網(wǎng)

2019-04-08

輝瑞宣布FDA批準(zhǔn)Ibrance（哌柏西利）新適應(yīng)癥的補(bǔ)充申請(qǐng)，聯(lián)合一種芳香酶抑制劑或者氟維司群用于治療男性HR+、HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。

FDA此次批準(zhǔn)主要基于美國(guó)電子健康記錄數(shù)據(jù)，以及IQVIA保險(xiǎn)數(shù)據(jù)庫(kù)、腫瘤大數(shù)據(jù)公司Flatiron的乳腺癌數(shù)據(jù)庫(kù)、輝瑞全球安全性數(shù)據(jù)庫(kù)收錄的Ibrance上市后在真實(shí)世界腫瘤的男性患者中的用藥數(shù)據(jù)。

輝瑞產(chǎn)品開(kāi)發(fā)全球負(fù)責(zé)人、腫瘤產(chǎn)品首席開(kāi)發(fā)官Chris Boshoff博士表示：“男性乳腺癌患者的治療選擇有限，此次新適應(yīng)癥的獲批可以讓他們得到創(chuàng)新的抗癌療法。同時(shí)，也非常感激FDA的密切溝通和開(kāi)放態(tài)度，允許我們以真實(shí)世界用藥提交上市申請(qǐng)并將創(chuàng)新藥物帶給最需要的患者。”

Ibrance是全球首個(gè)上市的 CDK4/6抑制劑。2015/2/3被FDA加速批準(zhǔn)，聯(lián)合來(lái)曲唑一線治療絕經(jīng)后女性的ER+/HER2-晚期乳腺癌；2016/2/19被FDA批準(zhǔn)聯(lián)合氟維司群二線治療接受過(guò)內(nèi)分泌治療后疾病進(jìn)展的ER+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。2017/3/31被FDA批準(zhǔn)聯(lián)合芳香酶抑制劑一線治療絕經(jīng)后女性ER+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌（此次獲批同時(shí)也將2015年的加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)變成了完全批準(zhǔn)）。

如今，Ibrance聯(lián)合芳香酶抑制劑可以作為一線療法同時(shí)用于女性和男性ER+/HER2-乳腺癌。Ibrance也是全球首個(gè)可以用于男性乳腺癌的CDK4/6抑制劑。

男性乳腺癌患者同盟創(chuàng)始人Bret Miller表示：男性乳腺癌的治療選擇非常有限，如今能夠使用Ibrance對(duì)于患者來(lái)說(shuō)意義重大。我們非常贊賞FDA采用真實(shí)世界數(shù)據(jù)批準(zhǔn)一個(gè)新藥上市這種創(chuàng)新審批方式。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)在擴(kuò)大已上市創(chuàng)新藥的使用范圍方面發(fā)揮的作用越來(lái)越大。由于男性乳腺癌患者極其罕見(jiàn)，乳腺癌臨床試驗(yàn)招募患者時(shí)也很難招募到男性患者，這就是得幾乎沒(méi)有針對(duì)男性乳腺癌的新藥獲批上市。據(jù)估計(jì)，2019年美國(guó)大約會(huì)有2670例新確診男性乳腺癌病例，500例死亡病例。

美國(guó)2016年頒發(fā)的《21世紀(jì)治愈法案》旨在加速創(chuàng)新藥物的研發(fā)，鼓勵(lì)把創(chuàng)新的藥物和先進(jìn)療法更有效率地帶給患者，同時(shí)該法案也額外關(guān)注了FDA將真實(shí)世界數(shù)據(jù)作為其審批決策的依據(jù)。

關(guān)于Ibrance在男性ER+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者中的詳細(xì)用藥數(shù)據(jù)分析將在不久后召開(kāi)的學(xué)術(shù)會(huì)議上公布。基于非常有限的上市后報(bào)告和電子健康記錄數(shù)據(jù)，Ibrance在男性乳腺癌患者中的安全性特征與女性乳腺癌患者一致。

CDK4/6 是調(diào)節(jié)細(xì)胞周期的關(guān)鍵因子，能夠觸發(fā)細(xì)胞周期從生長(zhǎng)期(G1 期)向 DNA 復(fù)制期(S 期)轉(zhuǎn)變，CDK4/6 抑制劑將細(xì)胞周期阻滯于G1期，從而起到抑制腫瘤細(xì)胞增殖的作用。

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目前全球共批準(zhǔn)上市了3款CDK4/6抑制劑，2018年市場(chǎng)規(guī)模46.08億美元，其中輝瑞Ibrance獨(dú)占近90%，一款小分子藥賣(mài)出了單抗的風(fēng)采。禮來(lái)的Verzenio比諾華的Kisqali晚上市了6個(gè)月，但是市場(chǎng)表現(xiàn)更佳，已經(jīng)反超了第2名。由于其他在研CDK4/6項(xiàng)目最快的也處于II期階段，這個(gè)領(lǐng)域的新藥競(jìng)爭(zhēng)格局也算比較明朗了。

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