基因療法公司Fibrocell獲1.35億美元助力用于治療罕見“蝴蝶癥”

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來源：藥明康德

2019-04-17

Fibrocell Science宣布與Castle Creek Pharmaceuticals達成一項合作協(xié)議，開發(fā)和推廣Fibrocell的主打在研基因療法FCX-007，用于治療隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（RDEB）。

日前，F(xiàn)ibrocell Science宣布與Castle Creek Pharmaceuticals達成一項合作協(xié)議，開發(fā)和推廣Fibrocell的主打在研基因療法FCX-007，用于治療隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（RDEB）。RDEB是一種危及生命的罕見遺傳疾病，又名“蝴蝶癥”。Fibrocell是一家專注于轉化自體細胞以治療皮膚和結締組織疾病的細胞和基因治療公司。

Fibrocell

RDEB是常染色體隱性遺傳病。RDEB患者出生時或出生不久即發(fā)生水皰和大面積的皮膚缺損，有時幾乎所有皮膚和粘膜表面都有水皰。目前還沒有手段去普遍篩查導致RDEB的基因缺陷，只能在兒童發(fā)病后才知道他的父母攜帶致病基因。該病目前尚無FDA批準的療法。

FCX-007是一種體外基因校正的自體細胞療法。該療法將COL7A1膠原蛋白基因插入到患者自身的皮膚細胞（成纖維細胞）中，再移植回患者以治療RDEB。經(jīng)過與FDA的協(xié)商，F(xiàn)ibrocell將啟動一個開放標簽，多中心，患者內對照3期臨床研究，預計將招募15-20名患者。試驗預計將于2019年第二季度開始，而此次達成的合作協(xié)議將推動這一試驗盡快進行。

根據(jù)協(xié)議，F(xiàn)ibrocell將負責FCX-007的研發(fā)、監(jiān)管、及生產(chǎn)活動。Castle Creek將獲得FCX-007在美國的獨家推廣權益。Castle Creek在FCX-007的生物制劑許可申請遞交之前負責最多可達2000萬美元的開發(fā)費用，如果研發(fā)費用超過這一水平，Castle Creek將承擔70％的超額部分，而Fibrocell將支付其余的部分。Fibrocell將獲得750萬美元的前期付款，并且根據(jù)研發(fā)、監(jiān)管和推廣里程碑獲得后續(xù)付款。

Fibrocell總裁兼首席執(zhí)行官John Maslowski先生說：“我們很驕傲能夠與Castle Creek合作，該公司以致力于開發(fā)創(chuàng)新罕見皮膚病藥物和關注RDEB群體而聞名。這一協(xié)議將幫助繼續(xù)開發(fā)和推廣FCX-007這一潛在變革性療法。”

參考文獻

[1] Fibrocell Science sees light at the end of the tunnel with Castle Creek deal to develop ‘butterfly’ disease gene therapy. Retrieved Apr. 15, 2019 from https://endpts.com/fibrocell-science-sees-light-at-the-end-of-the-tunnel-with-castle-creek-deal-to-develop-butterfly-disease-gene-therapy/

[2]Fibrocell Announces Collaboration with Castle Creek Pharmaceuticals to Develop and Commercialize FCX-007 Gene Therapy. Retrieved Apr. 15, 2019 from http://ir.fibrocell.com/phoenix.zhtml?c=253777&p=irol-newsArticle&ID=2394454

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