4月22日，禮來公司與Avidity Biosciences宣布，雙方達成了一項全球授權(quán)及合作協(xié)議，將共同就免疫學及其他適應癥的藥物發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及商業(yè)化展開合作。根據(jù)協(xié)議條款，Avidity公司將得到2000萬美元的預付款項，以及1500萬美元的投資。在單個項目達到開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化階段時，Avidity有資格獲得達4.05億美元的里程碑款項，另外公司同樣可以拿到相應的銷售分成。
Avidity生物科學公司是一家私有化生物技術(shù)公司，首創(chuàng)了抗體寡核苷酸偶合物（AOC?）技術(shù)平臺，平臺尋求將單克隆抗體的組織選擇性與基于寡核苷酸的治療方法精確性結(jié)合起來，以潛在地克服寡核苷酸的遞送障礙和靶向疾病遺傳驅(qū)動因素的障礙。兩家公司將利用Avidity公司的技術(shù)平臺，將新的潛在治療方法推向臨床開發(fā)和商業(yè)化階段。
禮來公司RNA療法首席科學官Andrew C. Adams表示：“我們非常高興能夠通過與Avidity的戰(zhàn)略合作擴大寡核苷酸研究和開發(fā)工作。Avidity在研究單克隆抗體和基于寡核苷酸的療法組合方面的專門知識，為開發(fā)基于RNA的新藥物提供了一條很有前途的研究途徑。”
Avidity生物科學首席商務官Kent Hawryluk表示：“與禮來公司的這種合作可以大大擴展我們的專有AOC平臺，以期在那些一直存在挑戰(zhàn)的基于寡核苷酸治療方法的疾病領(lǐng)域產(chǎn)生新的治療靶標。禮來公司在研究、開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化上的能力使他們成為理想的合作伙伴，我們期待著長期和富有成效的合作關(guān)系。”
據(jù)了解，Avidity公司AOC技術(shù)利用抗體實現(xiàn)對細胞和相關(guān)組織的靶向性，促進寡核苷酸有效載荷的吸收和內(nèi)化。在內(nèi)化后，寡核苷酸可以退出內(nèi)體/溶酶體間隔，一旦進入細胞質(zhì)或核內(nèi)，寡核苷酸的有效載荷可以通過RNA干擾、外顯子跳過、反義或基于微RNA的方法發(fā)揮作用。
通過將抗體的細胞和組織選擇性與基于寡糖的方法的選擇性和效率相結(jié)合，Avidity已在肌肉、心臟、肝 臟、腫瘤和免疫細胞等不同細胞類型和組織中實現(xiàn)了對疾病RNA的調(diào)節(jié)。目前公司進展最為靠前的項目所針對的是肌萎縮癥、杜氏肌營養(yǎng)不良癥這些罕見的肌肉疾病領(lǐng)域。
此前，Avidity已經(jīng)從一批頂級投資者那里籌集到了3000萬美元的風險融資，包括Takeda Ventures、Alethea Capital、Alexandria Real Estate Equities、Brace Pharma、EcoR1 Capital、F-Prime Capital、Moore Venture Partners以及Boxer Capital。
文章參考來源：
1、Lilly and Avidity Biosciences Announce Licensing and Research Collaboration
2、http://www.aviditybiosciences.com/about-us/
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