2019年05月07日，Akcea Therapeutics反義核酸藥物Waylivra (volanesorsen)迎來里程碑式進展，EMA有條件批準 (conditional marketing authorization)該藥物用于FCS（ 家族性乳糜微粒血癥綜合征），由于藥物具有血小板減少風險，上市將會繼續(xù)進行安全性研究。
Waylivra (volanesorsen) 是反義核酸藥物，能夠減少ApoC-III產(chǎn)生，改善FCS患者甘油三酯水平，從而緩解患者疾病癥狀。
volanesorsen 的上市之路并不順利，根據(jù)公開資料：
2017年07月27日，volanesorsen向 EMA遞交上市申請
2017年08月31日，volanesorsen向 FDA遞交上市申請；
2017年11月15日，volanesorsen上市申請獲EMA，F(xiàn)DA受理；
2018年05月10日，F(xiàn)DA專家咨詢委員會12:8投票支持volanesorsen；
2018年08月27日，由于血小板減少風險，volanesorsen上市申請遭FDA拒絕；
2019年03月01日，EMA下屬CHMP對volanesorsen上市給出積極建議；
2019年05月07日，EMA有條件批準用于FCS，全球首款?。?！
本文關注volanesorsen關鍵臨床試驗數(shù)據(jù)以及血小板減少風險。
一． 關鍵臨床試驗數(shù)據(jù)APPROACH和COMPASS
目前，volanesorsen已完成APPROACH和COMPASS臨床試驗，APPROACH OPEN LABEL臨床試驗尚未完成。這3項臨床試驗是支持藥物上市申請的關鍵臨床數(shù)據(jù)。
Akcea Therapeutics官網(wǎng)
APPROACH-NCT02211209
APPROACH招募FCS患者66例，1:1入組試驗組和對照組，
主要終點為用藥3個月時TG水平變化
該臨床數(shù)據(jù)已發(fā)表，詳細可參考Digenio A, Dunbar RL, Alexander VJ, Hompesch M, Morrow L, Lee RG, Graham MJ, Hughes SG, Yu R, Singleton W, Baker BF, Bhanot S, Crooke RM. Antisense-Mediated Lowering of Plasma Apolipoprotein C-III by Volanesorsen Improves Dyslipidemia and Insulin Sensitivity in Type 2 Diabetes. Diabetes Care. 2016 Aug;39(8):1408-15. doi: 10.2337/dc16-0126. Epub 2016 Jun 6.
該研究達到主要終點，Volanesorsen能將患者TG水平降低77%，安慰劑僅為17.6%，Volanesorsen能夠明顯降低FCS和嚴重高甘油三酯血癥患者的TG水平，臨床收益顯著。
COMPASS-NCT02300233
COMPASS是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，評價300 mg Volanesorsen在嚴重高甘油三酯血癥患者中（TG ≥500 mg/dL）的有效性。試驗數(shù)據(jù)顯示，Volanesorsen同樣能夠顯著降低患者TG水平，達到臨床終點。
APPROACH OPEN LABEL-NCT02658175
此臨床試驗尚未結束，該試驗招募3類患者，即已參與并順利完成上述APPROACH和COMPASS試驗的患者，第3類是新招募患者。該臨床試驗仍在進行中。
二． 血小板減少風險
上文中，APPROACH和COMPASS臨床試驗毫無疑問證實volanesorsen能夠給患者帶來非常顯著的臨床收益，但是，臨床試驗中volanesorsen的血小板減少風險不容忽視，數(shù)據(jù)顯示：
Volanesorsen可引起血小板減少，無論是整個臨床試驗期間還是post-baseline期間，volanesorsen均能夠引起藥物相關的血小板減少。血小板減少風險是FDA拒絕批準藥物上市最重要原因，同樣也是EMA有條件批準的主要原因，藥物上市后的安全性研究仍需繼續(xù)關注。
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