美國(guó)食品與藥物管理局(FDA)的統(tǒng)計(jì),全球已知的罕見(jiàn)病約有7,000多種,占人類疾病數(shù)量的10%。全球罕見(jiàn)病患者已超過(guò)2.5億,患者中近50%為兒童。而已知的7,000多種罕見(jiàn)病中,僅有不到10%的疾病有已批準(zhǔn)的治療藥物或方案。
2018年5月,國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家中醫(yī)藥管理局五部門聯(lián)合公布《第一批罕見(jiàn)病目錄》,收錄了121 種罕見(jiàn)病,根據(jù)流行病學(xué)文獻(xiàn)報(bào)道和公開(kāi)數(shù)據(jù)測(cè)算,在中國(guó)大陸,這121 種罕見(jiàn)病約影響300 萬(wàn)名患者。
以《第一批罕見(jiàn)病目錄》涉及的121種罕見(jiàn)病在美國(guó)FDA獲批的罕見(jiàn)病藥品為計(jì)算依據(jù),IQVIA日前列出了全球領(lǐng)先非腫瘤罕見(jiàn)病藥物生產(chǎn)企業(yè)在美國(guó)及中國(guó)藥物上市情況對(duì)比:
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