受美國(guó)FDA拒絕批準(zhǔn)Edsivo（celiprolol）的消息影響，Acer Therapeutics股價(jià)在6月25日開(kāi)盤(pán)前暴跌78％。
該實(shí)驗(yàn)性療法正在積極地推動(dòng)獲得血管性埃勒斯-當(dāng)洛斯綜合征（vEDS）的治療批準(zhǔn)，但FDA此次只給出了一封完整的回復(fù)信。據(jù)Acer Therapeutics稱，“FDA認(rèn)為，有必要進(jìn)行更充分的對(duì)照試驗(yàn)，以確定celiprolol是否能夠降低vEDS患者的臨床事件風(fēng)險(xiǎn)。”
血管Ehlers-Danlos綜合征是EDS中最嚴(yán)重的亞型，患者通常不具有包括皮膚超伸展性和關(guān)節(jié)高活動(dòng)性等EDS的典型癥狀，但卻面臨著動(dòng)脈夾層或破裂以及腸道和子宮撕裂或破裂等危及生命的并發(fā)癥，70%的患者在30歲時(shí)出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，平均死亡年齡為51歲。據(jù)估計(jì)，在美國(guó)專家估計(jì)有多達(dá)5000人受vEDS影響，卻僅有約2000人被診斷。
Acer Therapeutics是一家總部位于美國(guó)馬薩諸塞州的制藥公司，專注于收購(gòu)、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化用于治療嚴(yán)重罕見(jiàn)和超罕見(jiàn)疾病的療法。去年12月，F(xiàn)DA受理了Edsivo的新藥申請(qǐng)并授予了優(yōu)先審查資格，PDUFA目標(biāo)日期為2019年6月25日。之前，F(xiàn)DA已授予Edsivo治療vEDS的孤兒藥資格。
Acer Therapeutics此次申請(qǐng)批準(zhǔn)基于的數(shù)據(jù)來(lái)自對(duì)一項(xiàng)僅有53名患者參加的試驗(yàn)。這項(xiàng)在法國(guó)8個(gè)中心和比利時(shí)1個(gè)中心開(kāi)展的vEDS患者研究中，患者隨機(jī)分為治療組（25人）和非治療組（28人）。治療組每天口服Edsivo（200mg，每天2次）。數(shù)據(jù)顯示，治療組有20%的患者發(fā)生動(dòng)脈事件（夾層或破裂），非治療組為50%。Acer Therapeutics在一份聲明中表示，“計(jì)劃在第三季度要求召開(kāi)會(huì)議討論FDA的回應(yīng)”。
由于額外的研究將花費(fèi)一大筆資金，此消息一出，投資者對(duì)該利空消息的態(tài)度也反應(yīng)在了公司的股價(jià)上。公司股票在早盤(pán)交易中極速下跌78％，從每股超過(guò)19美元，暴跌到每股不到5美元。Acer Therapeutics首席執(zhí)行官兼創(chuàng)始人Chris Schelling在其簡(jiǎn)短的更新中表示，“將于與FDA密切合作，以充分了解和執(zhí)行相應(yīng)的應(yīng)對(duì)措施。”
除此之外，該公司還在研發(fā)ACER-001，該藥物是苯丁酸鈉的立即釋放的劑型，正在測(cè)試尿素循環(huán)障礙和楓糖尿病的治療效果。今年早些時(shí)候，Acer Therapeutics還從賽諾菲的產(chǎn)品管線中獲得了osanetant，這是一種選擇性的非肽速激肽NK3受體拮抗劑，目前正進(jìn)行神經(jīng)內(nèi)分泌相關(guān)疾病的試驗(yàn)。
參考來(lái)源：
1、Acer Therapeutics Receives Complete Response Letter from U.S. FDA for use of EDSIVO? (celiprolol) in vEDS Patients
2、FDA kicks back Acer's rare disease drug, demands new test—shares in freefall
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