今日，業(yè)內(nèi)傳來(lái)一條重磅消息：武田（Takeda）與京都大學(xué)（Kyoto University）宣布，一款創(chuàng)新的CAR-T療法已由學(xué)術(shù)界走向產(chǎn)業(yè)界，交由武田進(jìn)行臨床開發(fā)。值得注意的是，這是一款利用曾斬獲諾獎(jiǎng)的“誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)”開發(fā)的CAR-T療法，它有望為細(xì)胞療法領(lǐng)域帶來(lái)變革。
CAR-T療法是近年來(lái)興起的一類新型細(xì)胞免疫療法。它的原理是從患者體內(nèi)分離出免疫T細(xì)胞，在體外經(jīng)過(guò)基因改造和增殖，再輸注回患者體內(nèi)，對(duì)癌細(xì)胞進(jìn)行殺傷。然而由于這一生產(chǎn)方法需要“個(gè)體定制”，因此無(wú)論是時(shí)間成本還是金錢成本，都居高不下。為了減少患者們等待的時(shí)間，并降低他們的治療負(fù)擔(dān)，業(yè)內(nèi)不少企業(yè)正在開發(fā)“通用型”CAR-T療法，可以省去繁瑣的生產(chǎn)工藝，隨需隨用。
在諸多策略中，來(lái)自京都大學(xué)的科學(xué)家們想到了“誘導(dǎo)多能干細(xì)胞”（iPSC）的方法。京都大學(xué)是全球iPSC的中心之一，2012年共享諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授便任教于此。2015年，武田與京都大學(xué)達(dá)成協(xié)議，提供了200億日元（約12.7億人民幣）的研究經(jīng)費(fèi)，開啟合作項(xiàng)目。該項(xiàng)目由山中伸彌教授教授領(lǐng)導(dǎo)，多位干細(xì)胞領(lǐng)域的專家參與。根據(jù)協(xié)議，科學(xué)家們將在武田湘南健康創(chuàng)新園區(qū)探索干細(xì)胞在免疫腫瘤學(xué)、心臟病、以及糖尿病等領(lǐng)域的潛在應(yīng)用。
本次基于iPSC技術(shù)誕生的CAR-T療法（縮寫為iCART）就是這一合作的結(jié)晶。這款療法由金子新（Shin Kaneko）教授團(tuán)隊(duì)開發(fā)。它使用一種誘導(dǎo)多能干細(xì)胞庫(kù)，來(lái)創(chuàng)造“通用”的CAR-T療法，且這些療法可以根據(jù)不同患者的需求進(jìn)行微調(diào)。今日的新聞稿指出，其有望通過(guò)一個(gè)主要的細(xì)胞庫(kù)，產(chǎn)生大量的同源細(xì)胞進(jìn)行治療。相比第一代CAR-T，它有望減少成本。在臨床前的體內(nèi)實(shí)驗(yàn)中，靶向CD19的這種“干細(xì)胞CAR-T療法”展現(xiàn)出了強(qiáng)力的抗腫瘤活性。
“iCART項(xiàng)目彰顯了合作的價(jià)值。我們能將iPSC技術(shù)應(yīng)用于新藥發(fā)現(xiàn)的新方法，也可以搭建橋梁，將充滿希望的項(xiàng)目轉(zhuǎn)交給武田，加速臨床開發(fā)與應(yīng)用。”山中伸彌教授說(shuō)道。
“今日，我們與山中伸彌教授，金子新教授，以及京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所的同僚們共慶首個(gè)合作的細(xì)胞療法項(xiàng)目轉(zhuǎn)交給武田進(jìn)行臨床開發(fā)，”武田的研發(fā)總裁Andy Plump博士說(shuō)道：“iCART項(xiàng)目彰顯了我們的承諾，即通過(guò)我們的細(xì)胞療法轉(zhuǎn)化引擎，將突破性的下一代CAR-T療法帶給患者。武田目前有12個(gè)CAR-T療法開發(fā)項(xiàng)目，包括iCART在內(nèi)，5款療法將在2021年開啟首個(gè)人體試驗(yàn)。”
我們期待新型的CAR-T療法能改變病患的治療，讓他們的疾病能更快得到控制。
參考資料：
[1] First iPSC-Derived CAR T-Cell Therapy Created by Kyoto University CiRA and Takeda Collaboration Enters Process Development Toward Clinical Testing, Retrieved July 16, 2019, from https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/pressrelease/news/190716-150000.html
[2] Takeda's translational cell therapy group revs up for a race to the clinic with off-the-shelf CAR-T, Retrieved July 16, 2019, from https://endpts.com/a-senior-vet-of-novartis-game-changing-car-t-has-moved-to-takeda-and-his-team-is-eyeing-a-leading-role-in-the-race-to-off-the-shelf-rivals/
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