近日，Mallinckrodt Pharmaceuticals公司宣布與Silence Therapeutics公司達成一項合作協(xié)議，兩家公司將開發(fā)及推廣RNA干擾（RNAi）療法SLN500，用于抑制補體級聯(lián)反應(yīng)，從而治療補體系統(tǒng)相關(guān)的免疫疾病。
補體系統(tǒng)是一系列幫助抵御感染的酶級聯(lián)系統(tǒng)，由超過30個血清蛋白組成。該系統(tǒng)可增強抗體反應(yīng)并實現(xiàn)免疫記憶，清除外來細胞、免疫復(fù)合物和凋亡細胞，在免疫系統(tǒng)中發(fā)揮著重要的作用。已知這一系統(tǒng)與人體內(nèi)的多種免疫疾病發(fā)展相關(guān)，如陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿、重癥肌無力、C3腎小球病、非典型溶血性尿毒綜合癥及冷凝集素病等。C5單克隆抗體Soliris（eculizumab）是針對補體途徑問世的第一種藥物，但這種藥物并不能對所有患者及適應(yīng)癥發(fā)揮持續(xù)的效果，開發(fā)新的補體途徑藥物仍舊十分重要。
RNAi療法是一種作用于編碼致病蛋白的mRNA的新一代療法。siRNA進入細胞后通過與靶標mRNA結(jié)合，從而使mRNA降解，避免功能性蛋白產(chǎn)生。
根據(jù)協(xié)議，Mallinckrodt將獲得SLN500療法的獨家全球性開發(fā)權(quán)益，該療法針對補體途徑中特定的蛋白C3，還可獲得補體相關(guān)RNAi療法的另外兩項臨床前開發(fā)項目。Silence公司將獲得2000萬美元的預(yù)付款，以及潛在里程碑付款。Silence公司將負責臨床前研究，并執(zhí)行每項資產(chǎn)的開發(fā)計劃，直到1期臨床試驗結(jié)束。Mallinckrodt隨后將負責臨床開發(fā)和全球推廣。
“這項合作將Silence公司在RNAi療法的專業(yè)知識和探索以及Mallinckrodt公司的多年經(jīng)驗和資源結(jié)合起來，”Silence公司的總裁兼首席執(zhí)行官David Horn Solomon博士說：“越來越多的臨床病癥及病理與補體系統(tǒng)相關(guān)，由此激勵我們開發(fā)抑制補體激活途徑的治療方法，它們可用于治療一系列疾病。我們期待與Mallinckrodt密切合作，通過RNAi療法改變患者的生活。”
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