7月22日晚間，Intec Pharma 公司宣布其治療帕金森?。≒D）的候選藥物AP-CD/LD一項(xiàng)關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)（ACCORDANCE研究）未達(dá)到主要研究終點(diǎn)。這一事件導(dǎo)致該公司股價(jià)在盤前交易階段瞬間跌去80%。
據(jù)公開信息顯示，Intec Pharma于2000年成立于以色列，曾于2010年2月在以色列本土IPO，并于2015年8月在美國(guó)納斯達(dá)克IPO。該公司對(duì)外聲稱其主要是擅長(zhǎng)基于“Accordion Pill平臺(tái)”開發(fā)藥物。Accordion Pill是一種口服給藥系統(tǒng)，旨在通過利用胃潴留和特定釋放機(jī)制來(lái)增強(qiáng)現(xiàn)有藥物和藥物在開發(fā)中的功效和安全性。Intec Pharma的主要候選產(chǎn)品之一便是治療帕金森病的AP-CD/LD（全稱“Accordion Pill 卡比多巴/左旋多巴”）。
帕金森病是老年人中第二常見的神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿爾茲海默病。保守估計(jì)，該疾病影響歐美200多萬(wàn)人群，而在全球范圍內(nèi)更是有多達(dá)400-600萬(wàn)名患者。左旋多巴是針對(duì)PD治療最廣泛和最有效的藥物。然而，由于運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥的發(fā)展，慢性左旋多巴治療存在可能致殘等副作用。
在美國(guó)，有超過60萬(wàn)名的帕金森病患者會(huì)經(jīng)歷運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀（開關(guān)現(xiàn)象），其中超40萬(wàn)患者每天會(huì)經(jīng)歷超過一小時(shí)的開關(guān)現(xiàn)象。 開關(guān)現(xiàn)象的發(fā)生頻率和嚴(yán)重程度會(huì)在疾病進(jìn)展過程中惡化。
所謂開關(guān)現(xiàn)象，是指帕金森病患者長(zhǎng)期應(yīng)用左旋多巴類藥物后出現(xiàn)的藥效波動(dòng)現(xiàn)象，是該類藥物產(chǎn)生的一種副作用。“關(guān)”主要表現(xiàn)為突然出現(xiàn)肢體僵直，運(yùn)動(dòng)不能，就像斷電一樣，比如在走路時(shí)突然邁不開步子，腳上好像戴了腳鐐鉛錘，舉步維艱。“開”時(shí)盡管未加用任何相關(guān)治療，而突然活動(dòng)正常，肢體僵硬消失，可以自如活動(dòng)。這種變化速度非常快，且不可預(yù)測(cè)，如同電源開關(guān)一樣，臨床上形象地稱這種生理現(xiàn)象為開關(guān)現(xiàn)象。
ACCORDANCE研究是一項(xiàng)多中心、全球、隨機(jī)、雙盲、雙模擬、主動(dòng)控制的平行組試驗(yàn)，在美國(guó)、歐洲和以色列的90多個(gè)臨床研究中心進(jìn)行，受試者為晚期帕金森病成人患者，旨在確定胃滯留的AP-CD/LD相比速釋的卡比多巴/左旋多巴（IR-CD/LD，默沙東Sinemet）是否能更有效減少患者的“關(guān)閉”時(shí)間。
結(jié)果發(fā)現(xiàn)，AP-CD/LD 可以改善帕金森病患者的癥狀，但是相比IR-CD/LD不能顯著縮短患者的“關(guān)閉”時(shí)間（off time）。AP-CD/LD 治療相關(guān)的不良事件與CD/LD已知的不良事件一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。
“ACCORDANCE研究沒有達(dá)到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的終點(diǎn)目標(biāo)，讓我們感到失望。雖然數(shù)據(jù)表明AP-CD/LD確實(shí)達(dá)到了可接受的安全性并確實(shí)治療了PD的癥狀，但它沒有達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的優(yōu)勢(shì)。我們對(duì)AP-CD/LD的良好安全性感到滿意，因?yàn)樗状巫C明了Accordion Pill的長(zhǎng)期安全性，這對(duì)未來(lái)的潛在應(yīng)用和伙伴關(guān)系非常重要。”Intec Pharma的副主席兼首席執(zhí)行官Jeffrey A. Meckler表示。
“我們致力于推進(jìn)PD的研究，也真誠(chéng)地感謝參與本研究的患者，家屬和臨床試驗(yàn)中心。我們希望收集的臨床數(shù)據(jù)最終可以用于治療PD患者，”Intec Pharma的首席醫(yī)療官R. Michael Gendreau表示，“在我們對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行持續(xù)的初步審查后，我們注意到某些子集患者的表現(xiàn)特別好。在這些患者中，我們看到OFF時(shí)間出現(xiàn)有意義的減少。我們將繼續(xù)分析完整的數(shù)據(jù)集，并期望這樣調(diào)查結(jié)果將有助于我們推動(dòng)AP-CD/LD向前發(fā)展的戰(zhàn)略。”
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