“first-in-class"抗癌療法獲優(yōu)先審評資格明年初有望得到批復

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來源：藥明康德

2019-07-26

今日，Epizyme宣布，FDA接受其為在研藥物tazemetostat遞交的新藥申請（NDA），同時授予其優(yōu)先審評資格。Tazemetostat是一款“first-in-class”組蛋白賴氨酸甲基轉移酶EZH2的抑制劑，用于治療不適合手術治療的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤。

今日，Epizyme宣布，FDA接受其為在研藥物tazemetostat遞交的新藥申請（NDA），同時授予其優(yōu)先審評資格。Tazemetostat是一款“first-in-class”組蛋白賴氨酸甲基轉移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase）EZH2的抑制劑，用于治療不適合手術治療的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤（epithelioid sarcoma）。FDA將使用加速批準通道對這一申請進行審評，該申請有望在2020年1月23號前得到批復。

上皮樣肉瘤是一種非常罕見的軟組織惡性腫瘤，主要發(fā)生于20-40歲的青年人中，其中位總生存期（OS）為30個月左右。超過90%的上皮樣肉瘤中表現為INI1蛋白表達缺失。INI1（又稱hSNF5）是進化保守的“染色質重構復合物” SWI/SNF家族中的一員。這種復合物在抑癌基因的激活方面具有重要作用。INI1的突變和缺失可導致異常的組蛋白甲基化，誘發(fā)細胞的惡性轉化，并且細胞的增殖會依賴于EZH2的活性。

作為組蛋白甲基轉移酶，突變或過表達的EZH1/2，會抑制抑癌基因的轉錄活性。通過抑制EZH2，tazemetostat能夠抑制組蛋白H3賴氨酸27（H3K27）的甲基化，恢復抑癌基因的表達。

Epizyme對tazemetostat的研發(fā)策略包括3個方向：一是作為單藥療法，用于直接依賴于EZH2活性的疾病，包括INI1陰性實體瘤，間皮瘤，非霍奇金淋巴瘤（NHL）等；二是作為組合療法，與化療藥物R-CHOP組合，治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）等；三是與免疫檢查點抑制劑Tecentriq聯用，治療非小細胞肺癌（NSCLC）等。

本次FDA的決定是基于tazemetostat在2期臨床試驗中治療上皮樣肉瘤隊列患者的積極結果。試驗結果顯示，tazemetostat的客觀緩解率為15%，疾病控制率達到了26%。中位OS尚未抵達。此外，tazemetostat也展示了良好的安全性和耐受性。

Epizyme的總裁兼首席執(zhí)行官Robert Bazemore先生表示：“本次FDA接受tazemetostat的NDA并授予其優(yōu)先審評資格，讓Epizyme感到歡喜鼓舞。這意味著Epizyme向改寫癌癥以及其它嚴重疾病療法的目標又邁進了重要的一步。我們期待與FDA密切合作，將這款潛在‘first-in-class’EZH2抑制劑，早日作為一款重要的新治療選項，帶給醫(yī)生和患者們。”

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