今日，致力于開發(fā)精準抗癌療法的Blueprint Medicines公司宣布，美國FDA已接受該公司為avapritinib遞交的新藥申請（NDA），用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者，或者作為四線療法治療GIST。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強力KIT和PDGFRA抑制劑。FDA同時授予這一申請優(yōu)先審評資格，預計在明年2月14日之前作出回復。
GIST是一種在骨骼或者胃腸道的結(jié)締組織中出現(xiàn)的肉瘤。腫瘤起源于胃腸道壁的細胞，在胃部和小腸最為常見。大多數(shù)患者的診斷年齡在50至80歲之間。大多數(shù)GIST病例是由于和臨床相關的基因突變，導致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增強。由于目前已有的療法主要與失活構(gòu)象的蛋白激酶結(jié)合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會導致對現(xiàn)有療法的抗性和疾病進展。
對于無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者來說，對基因突變的檢測是為他們定制個體化療法的關鍵。目前，KIT驅(qū)動的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治療后，如果疾病繼續(xù)進展，他們沒有獲批療法。而PDGFRα D842V驅(qū)動的GIST患者通常在接受已有療法3-4個月之后疾病會繼續(xù)進展。
Avapritinib是一種靶向激酶激活構(gòu)象的1型抑制劑。它能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。美國FDA已授予avapritinib突破性療法認定用于兩種適應癥：一種用于治療具有PDGFRα D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST的患者；另一種用于治療系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（SM），包括具有侵襲性的幾種SM亞型，SM的亞型與肥大細胞白血病（MCL）有關。
日前在美國臨床腫瘤學會年會上，Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新藥申請的臨床試驗數(shù)據(jù)。在治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者時，客觀緩解率（ORR）達到86%。在作為四線療法治療GIST患者時，ORR達到22%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為10.2個月。去年基石藥業(yè)（CStone Pharmaceuticals）獲得在中國研發(fā)和推廣這款藥物的權(quán)利。
“攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者和四線GIST成人患者需要新的治療方案來解決疾病的潛在驅(qū)動因素，”Blueprint Medicines首席醫(yī)療官Andy Boral博士說。“FDA接受我們的優(yōu)先審評申請，使我們離向GIST患者提供avapritinib的目標更近了一步，我們期待在審評過程當中與FDA進行密切合作。”
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