衛(wèi)材株式會社（總部位于日本東京，現任社長為內藤晴夫，以下簡稱“衛(wèi)材”）在阿爾茨海默病協會國際會議(AAIC,Alzheimer's Association International Conference)期間的專題會議“BACEi試驗結果討論：挑戰(zhàn)和機遇”中進行了相關療法的展示和討論，包括口服β-淀粉樣蛋白裂解酶(BACE)抑制劑Elenbecestat*來治療阿爾茨海默病(AD)的研究數據。阿爾茨海默病協會國際會議(AAIC)于2019年7月14日至18日在美國加利福尼亞州洛杉磯市舉行。此外，衛(wèi)材還舉辦了一次關于臨床前AD藥物開發(fā)的基本原理和機會的專題研討會。
1. AAIC的專題會議（BACEi試驗結果討論：挑戰(zhàn)和機遇）
在這次會議上，各公司分別展示了自己持有的BACE抑制劑的相關信息。衛(wèi)材則全面介紹了以下非臨床研究和臨床研究的結果，以及關于Elenbecestat的臨床研究現狀。
根據非臨床研究結果，Elenbecestat在使用到可顯著降低CSF中β淀粉樣蛋白(Aβ)水平的劑量時，未顯示對樹突棘密度下降和線粒體功能損害有顯著影響，以上兩項皆與認知功能衰退相關。
數據安全監(jiān)測委員會(DSMB)對900名接受該治療6個月或以上的患者的安全性數據進行了包括認知功能變化的定期審查。在最近的一次審查中，DSMB建議繼續(xù)對Elenbecestat的III期 Mission AD 1和2研究，且不做任何修改。
在II期臨床研究（研究202）中，患由AD導致的輕度認知障礙(MCI)或由AD導致的輕至中度癡呆（淀粉樣蛋白病理經正電子發(fā)射計算機斷層掃描(PET)證實）的患者在接受50mg Elenbecestat給藥后，與安慰劑組相比，18個月時淀粉樣PET顯示大腦中淀粉樣蛋白量顯著減少。
與安慰劑組相比，在18個月時，使用臨床癡呆評分總和量表(CDR-SB)和阿爾茨海默病綜合評分(ADCOMS)的臨床評估結果顯示，Elenbecestat 50mg劑量組的整體惡化程度較小。研究202中，Elenbecestat的耐受性可接受。
Elenbecestat已被阿爾茨海默病臨床試驗聯合會(ACTC, Alzheimer's Clinical Trials Consortium)選定為待評價治療方案，并將在即將進行的針對AD一級預防（A3研究）和二級預防（A45研究）的臨床研究中進行評價；研究篩選將于2020年開始。
2. 衛(wèi)材發(fā)起的研討會（臨床前阿爾茨海默病的靶向治療）
在本次研討會上，學術先驅們作了一個專題介紹，包括AD的生物學定義、分子途徑和早期治療相關的問題和展望，隨之展開了一場熱烈的討論。
大腦中的Aβ積累（Aβ是AD的致因物質）在AD記憶癥狀出現前的十到二十年便已開始，因此，需要根據病理而不是臨床癥狀來進行診斷和分類。在最新的AD分類ATN（淀粉樣蛋白、Tau、神經退行性疾病/神經元損傷）中，“AD是一種隨著阿爾茨海默病的一系列事件連續(xù)體而發(fā)展變化的疾病”這一概念得到了詮釋。隨著生物標志物（血液、CSF、影像學）研究的進展，引入了AD現狀（能夠確定AD分期，包括臨床前AD）這一概念。隨著此類診斷技術的發(fā)展，對AD進行臨床前治療性干預成為可能。通過基于通路的靶向療法來減少**Aβ種類的產生，是抑制AD發(fā)病的研究方法中的一種合理途徑。此外，研討會還討論了針對今后的研究設計創(chuàng)新、聯合療法的應用和建立精簡化血基診斷法的展望。
基于在阿爾茲海默病和癡呆領域超過35年的藥物研發(fā)經驗，衛(wèi)材力求通過多維度和全面方法來實現癡呆的防治。衛(wèi)材致力于盡快研發(fā)出創(chuàng)新藥物，為滿足現存的醫(yī)療需求和提升患者及其家屬的福祉做出貢獻。
* Elenbecestat 由衛(wèi)材和渤健公司（總部位于美國馬薩諸塞州的劍橋市，以下簡稱“渤健”）共同研發(fā)。
【編者按】
1.關于Elenbecestat （通用名，開發(fā)代碼：E2609）
Elenbecestat是由衛(wèi)材率先研發(fā)的一種下一代候選口服藥，可通過抑制BACE（β淀粉樣蛋白裂解酶）來治療阿爾茨海默病。目前該藥尚在研發(fā)中。Elenbecestat可抑制BACE這一產生Aβ肽的關鍵酶，從而降低Aβ的產生量，并通過減少大腦中淀粉樣斑塊的形成，可減緩阿爾茨海默病的進展，從而發(fā)揮延緩疾病進展的作用。目前正在進行兩項針對Elenbecestat用于治療早期阿爾茨海默?。òㄓ砂柎暮Ｄ〖拜p度阿爾茨海默病導致的輕度認知障礙）的全球性III期臨床研究（MISSION AD1/2）。此外，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已為Elenbecestat的研發(fā)開通了快速通道， FDA只對其認為具有治療嚴重疾病和解決未滿足的醫(yī)療需求潛力的藥物開放這一促進研發(fā)和加速審查的通道。
2.關于衛(wèi)材和渤健之間的阿爾茨海默病藥物聯合開發(fā)協議
衛(wèi)材和渤健在阿爾茨海默病治療藥物開發(fā)和商業(yè)化方面進行著廣泛的合作。衛(wèi)材在BACE抑制劑Elenbecestat和抗淀粉樣β(Aβ)原纖維抗體BAN2401的聯合開發(fā)中處于主導地位。兩家公司計劃在全球范圍內為這兩種化合物申請市場授權。如果這一申請獲得批準，這兩家公司將會在美國、歐盟和日本等主要市場上共同推廣以上產品。至于BAN2401和Elenbecestat，兩家公司將平攤總成本，包括研發(fā)費用。在獲得上市許可并推出產品后，衛(wèi)材將預定Elenbecestat和BAN2401的所有銷售，利潤均分。
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