今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，靶向創(chuàng)新靶點(diǎn)血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的evinacumab，在關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)獲得積極結(jié)果。該試驗(yàn)皆在評估evinacumab對低密度脂蛋白（LDL）膽固醇水平和其他脂類相關(guān)終點(diǎn)的影響。試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，與已有降脂療法相比，evinacumab可使純合家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者的LDL膽固醇水平降低49%，且具有良好的耐受性。再生元計(jì)劃在未來的醫(yī)學(xué)會議上公布這一試驗(yàn)的詳細(xì)結(jié)果，并計(jì)劃在2020年向美國FDA遞交新藥申請。
HoFH是一種嚴(yán)重、罕見的遺傳疾病，在美國影響大約1300人。HoFH患者LDL膽固醇水平的嚴(yán)重升高，經(jīng)常會引起早期動脈粥樣硬化性心血管疾病，有時甚至在青少年時期就引發(fā)心臟病。即便接受現(xiàn)有降脂療法的治療，他們的平均LDL膽固醇水平仍然達(dá)到255 mg/dL，顯著超過安全標(biāo)準(zhǔn)（100 mg/dL）。
Evinacumab是一種針對血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的單克隆抗體。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和內(nèi)皮脂肪酶抑制劑，在脂蛋白新陳代謝中具有重要作用。ELIPSE HoFH是一項(xiàng)正在進(jìn)行的隨機(jī)雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗(yàn)。65名12歲以上的HoFH患者在接受已有降脂療法同時，接受evinacumab或安慰劑的治療。這些患者都已經(jīng)接受過包括他汀類藥物、PCSK9抑制劑、依折麥布（ezetimibe）、LDL分離術(shù)和洛美他派（lomitapide）在內(nèi)的其他現(xiàn)有療法的治療。
接受治療后第24周的結(jié)果顯示，接受evinacumab治療的患者：
與安慰劑組相比，LDL膽固醇水平降低49%（evinacumab組降低47%，安慰劑組增加2%，p<0.0001）。
與安慰劑組相比，LDL膽固醇水平絕對變化為132 mg/dL（evinacumab組降低135 mg/dL，安慰劑組降低3 mg/dL，p<0.0001）。
47%的受試者LDL膽固醇水平低于100 mg/dL，而安慰劑組只有23%（p=0.0203）。
此外，在對其他療法無應(yīng)答的難治型患者身上也觀察到類似的LDL膽固醇水平的降低。與安慰劑組相比，evinacumab還能降低載脂蛋白B（ApoB）、非HDL膽固醇水平和總膽固醇水平。
LDL膽固醇水平的降低在接受治療后第2周就可以觀察到，并在為期24周的雙盲治療期間得到維持。
除目前正在進(jìn)行的ELIPSE HoFH 3期臨床試驗(yàn)，evinacumab還在另外兩項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)中接受檢驗(yàn)，治療難治型高膽固醇血癥和嚴(yán)重高甘油三酯血癥患者。
“盡管近幾年來，治療手段有所進(jìn)步，但目前HoFH患者在降低LDL膽固醇方面的選擇仍然有限，他們?nèi)跃哂懈叨任礉M足醫(yī)療需求，”再生元公司總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士說：“Evinacumab將患者的LDL膽固醇水平降低了一半，而且在試驗(yàn)中表現(xiàn)出良好的耐受性，這些結(jié)果也展示了evinacumab對其他嚴(yán)重、難治型高膽固醇血癥患者的潛在價(jià)值。”
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