今日，專注于罕見病創(chuàng)新療法的Zogenix公司宣布與Modis Therapeutics公司達(dá)成協(xié)議，將以4億美元的價格收購Modis Therapeutics公司。Modis公司的主打在研產(chǎn)品MT1621曾經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定和歐盟EMA授予的PRIME藥品認(rèn)定，是一款治療遺傳性線粒體DNA耗竭障礙的創(chuàng)新療法。Modis公司在10個月前剛剛成立，并且獲得3000萬美元A輪融資。
胸苷激酶2缺乏癥（TK2d）是一種罕見的線粒體DNA（mtDNA）耗竭綜合征。線粒體是細(xì)胞中的能量工廠，它攜帶的線粒體DNA編碼幫助產(chǎn)生能量的蛋白。在TK2d患者中，由于胸苷激酶2的缺失，用于生成mtDNA的核苷酸庫中的核苷酸種類出現(xiàn)失衡，導(dǎo)致mtDNA無法正常復(fù)制。這會導(dǎo)致細(xì)胞無法產(chǎn)生足夠的能量，在能量需求高的細(xì)胞中（例如肌肉細(xì)胞）導(dǎo)致細(xì)胞功能失常。TK2d患者會出現(xiàn)漸進(jìn)性、嚴(yán)重肌無力，影響患者的運(yùn)動、呼吸、飲食和其它正常功能。目前沒有治療這一疾病的獲批療法。
MT1621是一款脫氧核苷組合療法，它是由不同脫氧核苷組成的口服溶液。這種脫氧核苷組合療法能夠改善核苷酸種類的平衡，提高mtDNA的拷貝數(shù)目，改善細(xì)胞功能。日前，Modis公司完成了MT1621的關(guān)鍵性2期回顧性治療研究。總計(jì)38名TK2d患者接受了MT1621的治療。與全球性TK2d自然歷史數(shù)據(jù)庫相比，接受MT1621治療的患者群生存幾率得到統(tǒng)計(jì)顯著提高（p<0.004）。不但所有接受MT1621治療的患者仍然活著，他們中有些患者的運(yùn)動功能得到顯著改善，重新達(dá)到了曾經(jīng)丟失的運(yùn)動能力里程碑。
根據(jù)協(xié)議，Zogenix將支付給Modis公司2.5億美元前期付款，如果MT1621獲得FDA或EMA批準(zhǔn)，Modis公司將可分別獲得1億或5千萬美元的里程碑付款。
“Zogenix公司與我們同樣擁有為罕見病患者改善治療選擇的愿景，“Modis公司首席執(zhí)行官Joshua Grass先生說：”我們相信Zogenix公司有能力完成這一療法的開發(fā)，將它盡快帶給患者。“
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